Wainua于2023年12月21日獲得FDA批準(zhǔn)。Wainua(eplontersen)用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（hATTR-PN或ATTRv-PN）。淀粉樣變性是一種罕見的進(jìn)行性疾病，是由淀粉樣蛋白的異常蛋白質(zhì)積聚引起的，如果不治療可能致命。Wainua每月使用自動注射器自行皮下注射一次。

　　ATTR淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病(ATTR-PN)是淀粉樣蛋白在神經(jīng)中積聚，可導(dǎo)致手腳感覺喪失、刺痛、麻木或疼痛等癥狀。ATTR心肌病(ATTR-CM)是指淀粉樣蛋白團(tuán)塊在心臟組織中積聚，影響心臟正常工作的能力，導(dǎo)致類似于心力衰竭和心臟擴(kuò)大的癥狀。Wainua的作用是減少TTR蛋白的產(chǎn)生量，從而減緩疾病進(jìn)展并改善神經(jīng)病變和患者的生活質(zhì)量。

　　Wainua常見的副作用是血清維生素A水平低和嘔吐。Wainua治療時應(yīng)服用維生素A補(bǔ)充劑。如果出現(xiàn)視力問題，如夜盲癥或干眼癥等，立即就醫(yī)。哪些人群不能使用Wainua治療？

　　懷孕

　　尚不清楚Wainua是否會傷害未出生的胎兒。與使用Wainua相關(guān)的維生素A水平變化和維生素A補(bǔ)充劑可能會傷害未出生的嬰兒。

　　哺乳

　　尚不清楚Wainua是否會進(jìn)入母乳或傷害嬰兒。

　　貯存

　　使用原包裝盒存放在2°C至8°C的冰箱中。不要凍結(jié)。不要將這種藥物暴露在熱或光下。

　　Wainua還可在原紙箱中在不高于30°C的室溫下保存最多6周。

　　不要讓W(xué)ainua溫度達(dá)到30°C以上。如果在室溫下保存的自動注射器6周內(nèi)未使用，請將其扔掉。　　

　　如需購買Wainua（Eplontersen）皮下注射（45mg/0.8mL）劑，可出國就醫(yī)。“海得康”發(fā)掘國際新藥動態(tài)，為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù)，請咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問：400-001-9769，海得康官網(wǎng)微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫(yī)生根據(jù)患者實(shí)際情況綜合評估后進(jìn)行處理。用藥期間隨時與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時溝通用藥情況。】