普拉替尼（Pralsetinib）是一種針對特定基因變異的靶向治療藥物，其適應范圍和作用如下：

一、適應范圍

1.肺癌：普拉替尼主要用于治療轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。這種肺癌類型通常與特定的基因變異有關，而普拉替尼能夠精準地作用于這些變異基因，從而抑制腫瘤的生長和擴散。

2.甲狀腺癌：普拉替尼也用于治療需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者。對于放射性碘難治的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌患者，普拉替尼也是一個治療選擇。

3.其他實體瘤：除了肺癌和甲狀腺癌，普拉替尼還可以用于治療其他RET基因變異的癌癥，如乳腺癌、結直腸癌等。具體的適應癥還需根據患者的具體情況和醫生的建議來確定。

二、作用

1.抑制腫瘤生長：普拉替尼通過抑制RET基因及其下游分子的磷酸化，從而有效抑制表達RET基因變異的細胞的增殖。這使得普拉替尼能夠有效地抑制腫瘤的生長，阻止其擴散和轉移。

2.提高生存率：普拉替尼對于癌癥的治療效果顯著，能夠顯著提高患者的生存率。對于肺癌和甲狀腺癌患者，使用普拉替尼治療可以延長患者的生存期，提高生活質量。

3.副作用相對較小：與傳統的化療藥物相比，普拉替尼的副作用相對較小。它主要針對特定的基因變異，因此對正常細胞的損傷較小，減少了化療帶來的惡心、嘔吐、脫發等副作用。

4.精準治療：普拉替尼是一種精準的靶向治療藥物，它只針對具有特定基因變異的腫瘤細胞起作用，而對正常細胞沒有影響。這使得治療更加精準，減少了不必要的副作用，同時也提高了治療效果。

5.聯合治療：普拉替尼可以與其他抗癌藥物聯合使用，以增強治療效果。例如，它可以與化療藥物聯合使用，以提高化療的療效；也可以與免疫治療藥物聯合使用，以增強免疫治療的反應性。

6.為患者提供新選擇：對于一些傳統治療無效或耐藥的癌癥患者，普拉替尼為他們提供了新的治療選擇。它為患者帶來了新的希望，幫助他們延長生存期和提高生活質量。

需要注意的是，雖然普拉替尼具有較高的療效和安全性，但在使用過程中仍需注意監測患者的反應和副作用，并根據患者的具體情況及時調整治療方案。同時，對于癌癥患者來說，除了藥物治療外，還需要注意飲食、運動等方面的調理，以提高治療效果和生存質量。

普拉替尼在國內已經上市，但還沒有納入醫保，價格在兩萬元左右到六萬元不等，患者可以在國內自費購買。美版原研藥價格在160000元左右，歐洲版原研藥價格在45000元左右。在老撾的盧修斯制藥還有已獲衛生部批準上市的仿制藥，價格在5000元左右。

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