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Ayvakyt（阿伐替尼）作為罕見血液疾病的首個治療方法！时间：2023-12-16 作者：海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 歐盟委員會（EC）已批準Ayvakyt（avapritinib，阿伐替尼）作為第一個治療惰性系統性肥大細胞增多癥（ISM）的藥物。 系統性肥大細胞增多癥（SM）是一種罕見的血液系統疾病，可導致多個器官系統出現一系列衰弱癥狀。ISM占SM病例的絕大多數，盡管有多種針對癥狀的治療方法，但許多ISM患者仍然承受著沉重的疾病負擔。Ayvakyt的工作原理是針對KITD816V，這是該疾病的主要根本原因。
PIONEER試驗積極結果，結果顯示，與安慰劑相比，Ayvakyt在主要和所有關鍵次要終點（包括整體癥狀和肥大細胞負荷測量）方面具有顯著改善。Ayvakyt還被發現具有良好的耐受性和良好的安全性，大多數不良反應據報告為輕微。 Ayvakit已獲得EC批準用于治療某些患有侵襲性系統性肥大細胞增多癥、伴有相關血液腫瘤的SM、肥大細胞白血病和不可切除或轉移性胃腸道間質瘤的患者。 “海得康”挖掘海外已上市藥品資訊，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。
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