Fabhalta（iptacopan）是一種口服的補體旁路B因子抑制劑。Fabhalta經FDA批準用于治療成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)。

III期APPLY-PNH試驗延長期的結果，Fabhalta治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的成人，盡管之前接受了抗C5治療，但仍有殘余貧血(血紅蛋白<10g/dL)。持續48周的Fabhalta治療(200mg，每日兩次)使大多數患者的血紅蛋白水平持續增加至接近正常水平(12g/dL或更高)，避免輸血，并減少患者報告的疲勞；在擴展期，從抗C5治療轉換為Fabhalta治療的患者中出現了類似的益處。

在連續Fabhalta組中，隨機期取得的結果持續到第48周:平均血紅蛋白水平繼續接近正常(12.2g/dL)，幾乎所有患者(91.9%)保持不輸血(第2-48周)，并且觀察到患者報告的疲勞改善(與基線相比的調整后平均變化:慢性病治療功能評估-疲勞[FACIT-F]評分增加9.80分)。

在抗C5轉Fabhalta組中，轉換后出現了類似的益處:平均血紅蛋白水平增加到接近正常(從24周的9.1 g/dL增加到48周的12.1 g/dL)，幾乎所有患者都避免了輸血(94.1%，26-48周)，并且在轉換為Fabhalta后觀察到患者報告的疲勞改善(第48周和24周之間相對于基線的調整后平均變化:FACIT-F評分增加10.79分)。

PNH患者的一些造血干細胞(位于骨髓中，可以生長發育成紅細胞、白細胞和血小板)發生了獲得性突變，導致他們產生的紅細胞容易被補體系統過早破壞。這會導致血管內溶血(破壞血管內的紅細胞)和血管外溶血(主要在脾臟和肝臟中破壞紅細胞)，從而導致貧血(循環紅細胞水平低)、血栓形成(形成血凝塊)、疲勞和其他虛弱癥狀。

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