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骨髓纖維化患者的治療選擇,莫洛替尼(momelotinib)被歐洲藥品管理局批準治療中度至重度患者!

时间:2023-11-20     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

  骨髓纖維化是一種罕見的血癌,可導致血細胞計數嚴重低下,約40%的患者在診斷時患有中度至重度貧血,幾乎所有患者在病程的某個時刻都會出現貧血。患有貧血的骨髓纖維化患者通常需要輸血,超過30%的患者會因貧血而停止治療。

  2023年11月,莫洛替尼(momelotinib)被歐洲藥品管理局人類藥物委員會推薦批準,針對伴有中度至重度貧血的骨髓纖維化患者的第一個治療選擇。

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  人用藥品委員會(CHMP)建議該藥物用于治療患有原發性骨髓纖維化、真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化或原發性血小板增多癥后骨髓纖維化的中度至重度貧血成年患者的與疾病相關的脾腫大或癥狀。

  符合條件的患者要么之前未接受過JAK抑制劑治療,要么接受過Jakavi(ruxolitinib,魯索替尼)治療。

  莫洛替尼(momelotinib)是一種每日一次的口服JAK1/JAK2和ACVR1抑制劑。在歐盟上市。

  MOMENTUM研究結果,該研究在貧血、有癥狀和經歷過JAK抑制劑的骨髓纖維化人群中評估了莫洛替尼(momelotinib)與另一種名為達那唑(danazol)的貧血治療方法。

  該試驗達到了所有主要和關鍵次要終點,與接受達那唑的患者相比,接受莫莫替尼治療的患者癥狀、脾臟大小和輸血獨立性有所改善。

  來自后期SIMPLIFY-1試驗的中重度貧血成年患者亞群的數據,該試驗評估了莫洛替尼(momelotinib)與Ruxolitinib(魯索替尼)在未接受過JAK抑制劑治療的骨髓纖維化患者中的療效和安全性。

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