莫洛替尼（Ojjaara）是一種激酶抑制劑，FDA批準(zhǔn)莫洛替尼用于治療骨髓纖維化和貧血患者，而不考慮之前的骨髓纖維化治療。該批準(zhǔn)適用于中度或高度危險(xiǎn)的成年人骨髓纖維變性—包括原發(fā)性或繼發(fā)性骨髓纖維化。

骨髓纖維化是一種血癌，在美國影響大約25，000名患者。骨髓纖維化會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的血細(xì)胞計(jì)數(shù)降低，包括貧血和血小板減少癥；體質(zhì)癥狀，如疲勞、盜汗和骨痛；和脾腫大。大約40%的患者在診斷時(shí)患有中度至重度貧血，并且估計(jì)幾乎所有患者在疾病過程中都發(fā)展為貧血。治療骨髓纖維化伴貧血患者的治療選擇有限。

大約40%的骨髓纖維化患者在診斷時(shí)患有中度至重度貧血。幾乎所有骨髓纖維化患者在病程中都出現(xiàn)貧血。

這些患者通常需要輸血，而那些依賴輸血的患者預(yù)后很差。Ojjaara通過抑制JAK1和JAK2而起作用，這兩種蛋白質(zhì)參與細(xì)胞生長和存活，并在骨髓纖維化中發(fā)揮關(guān)鍵作用，骨髓纖維化是一種破壞血細(xì)胞典型生產(chǎn)的骨髓增生性腫瘤。研究表明，抑制這些蛋白質(zhì)可以減少與疾病相關(guān)的癥狀，如脾臟腫大。該藥物還抑制I型活化素A受體(ACVR1)，這種受體在骨髓纖維化患者中升高，可能導(dǎo)致貧血。

最常見的不良事件包括血小板減少、出血、細(xì)菌感染、疲勞、頭暈、腹瀉和惡心。

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