2022年11月2日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)替諾福韋艾拉酚胺（Vemlidy韋立得）25 mg片劑的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)(sNDA ),用于每日一次治療12歲及以上患有代償性肝病的兒童患者的慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染。

Vemlidy是一種新型的靶向替諾福韋前藥，此前于2016年獲得FDA批準(zhǔn)，作為對(duì)患有代償性肝病的慢性HBV感染成人的每日一次治療。美國(guó)肝病研究協(xié)會(huì)(AASLD)和歐洲肝臟研究協(xié)會(huì)(EASL)的指南建議將其作為患有代償性肝病的慢性HBV成人的首選或一線治療。

Vemlidy在該兒科患者群體中的批準(zhǔn)得到了來(lái)自2期臨床試驗(yàn)(試驗(yàn)1092)的24周數(shù)據(jù)的支持，該試驗(yàn)在70名12至18歲體重至少35 kg的初治和有治療經(jīng)驗(yàn)的患者中比較了Vemlidy 25 mg與安慰劑的治療。該研究達(dá)到了其主要終點(diǎn)，即在24周的治療中HBV DNA水平低于20 IU/mL的患者百分比；總體而言，在24周時(shí)，21% (10/47)接受Vemlidy 25 mg治療的受試者實(shí)現(xiàn)了HBV DNA <20 IU/mL，相比之下，接受安慰劑治療的受試者為0% (0/23)。

試驗(yàn)1092是一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)，隨機(jī)選擇70名年齡在12歲至18歲以下、體重至少為35 kg的初治和有治療經(jīng)驗(yàn)的患者，每天接受一次Vemlidy 25 mg (N=47)或安慰劑(N=23)。該研究達(dá)到了其主要終點(diǎn)，即在24周的治療中HBV DNA水平低于20 IU/mL的患者百分比；總體而言，在24周時(shí)，21% (10/47)接受Vemlidy 25 mg治療的受試者實(shí)現(xiàn)了HBV DNA <20 IU/mL，相比之下，接受安慰劑治療的受試者為0% (0/23)。研究人員還觀察到，在24周時(shí)，根據(jù)AASLD標(biāo)準(zhǔn)，血清丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶(ALT)正常化率較高；44%的Vemlidy治療患者和0%的安慰劑治療患者實(shí)現(xiàn)了ALT正常化，ALT相對(duì)于基線的中位數(shù)(Q1，Q3)變化為-32.0 U/L (-63.0，-13.0 U/L)和1.0 U/L (-10.0，25.0 U/mL)。血清ALT是一種用于監(jiān)測(cè)肝損傷的酶。

重要的是，從基線到第24周，Vemlidy治療的患者和安慰劑治療的患者的骨密度平均百分比變化在數(shù)字上相似(腰椎分別為2.4% (N=37)和1.9% (N=18)，全身分別為1.5% (N=39)和1.9% (N=18)。在第24周，第1組Vemlidy組和安慰劑組腰椎BMD Z-得分與基線相比的平均變化分別為-0.03和-0.09，全身BMD Z-得分與基線相比的平均變化分別為-0.05和-0.01。

慢性乙型肝炎可能對(duì)兒童的健康產(chǎn)生重大的長(zhǎng)期影響，包括如果該疾病未經(jīng)治療，在以后的生活中發(fā)展為肝癌，這種情況因該人群中的治療挑戰(zhàn)而加劇，在臨床試驗(yàn)中，替諾福韋艾拉酚胺可能是12歲患有這種慢性疾病的人的有效治療選擇。

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