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蘇格蘭藥物聯合會獲得解決X連鎖低磷酸鹽血癥的治療方法——Crysvita（burosumab）时间：2023-02-16 作者：海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 X連鎖低磷酸鹽血癥（XLH）是一種罕見的終身遺傳病，會導致骨骼、肌肉和關節異常。蘇格蘭藥物聯合會（SMC）已經獲得第一個解決XLH根本原因的治療方法。 Crysvita（burosumab）將通過超孤兒途徑提供，這將允許符合條件的有癥狀XLH的成年人獲得治療。
XLH患者的遺傳缺陷會導致磷酸鹽水平長期偏低，磷酸鹽是維持身體能量水平和肌肉功能以及形成健康骨骼和牙齒所需的關鍵礦物質。XLH通常出現在兒童早期，導致弓形腿、發育遲緩以及骨骼和關節疼痛�；加羞@種疾病的成年人繼續經歷廣泛的逐漸衰弱的骨骼、關節和肌肉癥狀，影響身體的大部分區域，導致疼痛、僵硬和疲勞，嚴重限制身體功能和活動能力。雖然XLH無法治愈，但旨在幫助將磷酸鹽恢復到體內正常水平的療法可能有助于改善該疾病的癥狀。 SMC的初步評估得到了3期研究數據的支持，在該研究中，在24周的治療期間，Crysvita治療組的平均血清磷酸鹽濃度高于正常下限的患者明顯多于安慰劑組。 “海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。
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