FDA已授予pimicotinib（ABSK021）突破性療法稱號，用于治療不適合手術的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者。

　　稱基于一項開放標簽研究（NCT04192344）的第1階段TGCT隊列的發現，該研究評估了Pimicotinib在晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和藥代動力學。患者以“3+3”劑量遞增方式每天一次接受25mg口服Pimicotinib的起始劑量，以確定最大耐受劑量或推薦劑量擴展。

　　入組患者在第–3天接受單劑量的Pimicotinib，然后休息3天作為磨合期，以了解單劑量藥物的安全性和藥代動力學。然后，患者在重復的28天周期中每天一次連續接受pimicotinib。

　　先前研究的數據表明，阻斷CSF-1R信號通路可以有效調節和改變巨噬細胞功能，并可能治療許多依賴巨噬細胞的人類疾病。Pimicotinib目前正在研究作為TGCT以及慢性移植物抗宿主病的治療方法。

　　在CTOS2022年會上公布的1期試驗結果顯示，在中國接受TGCT治療后符合評估條件的20名患者中，有74.0％的患者至少接受了3個月的治療。總體中位治療持續時間為105天（范圍49-164）。

　　第13周時，總緩解率（ORR）為35％（95％CI，15.4％-59.2％）。初步結果表明，pimicotinib吸收迅速，消除時間相對較長，這一發現支持每日給藥。此外，研究人員觀察到治療顯著的藥效學標志物變化，包括CSF1的誘導和非經典單核細胞和C末端肽的減少。

　　大多數治療中出現的不良反應為1/2級。

　　ORR是主要終點。次要終點包括總體耐受性、運動范圍改善以及患者報告的疼痛和僵硬結果。截至2022年6月1日，27名患有晚期TGCT的中國患者被納入1b期，并接受每日50毫克pimicotinib的連續口服給藥治療。

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