美國食品和藥物管理局（FDA）已接受AYVAKIT（avapritinib）補充新藥申請，用于治療患有惰性系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（SM）的成人。

　　什么是AYVAKIT（avapritinib）？

　　AYVAKIT（avapritinib）是一種激酶抑制劑，經(jīng)FDA批準用于治療患有晚期SM的成人，包括侵襲性SM（ASM）、伴有相關血液腫瘤（SM-AHN）和肥大細胞白血�。∕CL）的SM，以及患有具有PDGFRA外顯子18突變的不可切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST），包括PDGFRAD842V突變。

　　該藥在歐洲獲準（AYVAKYT ）用于治療至少接受過一次全身治療后患有ASM、SM-AHN或MCL的成人，以及患有PDGFRAD842V突變的不可切除或轉移性GIST的成人。

　　什么是系統(tǒng)性肥大細胞增多癥？

　　系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（SM）是一種由KITD816V突變驅動的罕見疾病，在大約95％的病例中。肥大細胞不受控制的增殖和激活會導致多個器官系統(tǒng)出現(xiàn)慢性、嚴重且通常無法預測的癥狀。大多數(shù)受影響的人患有非晚期（惰性或陰燃性）SM，并且在這些患者中，絕大多數(shù)患有惰性SM。廣泛的癥狀，包括過敏反應、斑丘疹、瘙癢癥、腹瀉、腦霧、疲勞和骨痛，盡管接受了多種針對癥狀的治療，但在非晚期SM患者中經(jīng)常持續(xù)存在。這種疾病負擔會對生活質量產(chǎn)生深遠的負面影響。

　　sNDA得到2期PIONEER試驗（NCT03731260）數(shù)據(jù)的支持，該試驗表明avapritinib加上最佳可用護理（BAC）在患者報告的癥狀和肥大細胞負荷的客觀測量方面引起了具有臨床意義和統(tǒng)計學意義的改善。這些發(fā)現(xiàn)是研究第2部分的主要和關鍵次要終點。

　　接受avapritinib加BAC治療的非晚期系統(tǒng)性肥大細胞增多癥患者在第24周的總癥狀評分（TSS）平均降低15.6分，而安慰劑組患者平均降低9.2分（P=.003）。此外，avapritinib在第48周時顯示，對于轉入該研究的開放標簽擴展分析的患者，TSS平均降低了20.2分。

　　關于肥大細胞負荷的測量，avapritinib組中53.9％的患者血清類胰蛋白酶至少降低了50％。安慰劑組中沒有患者經(jīng)歷過這樣的血清類胰蛋白酶下降（P＜.0001）。

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