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血友病B基因治療候選藥物fidanacogene elaparvovec的3期試驗結果如何？时间：2023-01-10 作者：海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 fidanacogene elaparvovec在對患有中重度至重度血友病B的成年男性患者進行的3期試驗中顯示出令人鼓舞的頂線結果。 BENEGENE-2研究在單次靜脈內（IV）輸注fidanacogene elaparvovec與作為常規護理一部分的因子IX預防方案后，總出血的年化出血率（ABR）達到了非劣效性和優效性這一主要終點。 結果顯示出優越性，從第12周到第15個月的12個月內，所有出血的平均ABR為1.3，而在至少六個月的導入預處理期間，ABR為4.43，表明減少了71％在ABR中。
還達到了關鍵的次要終點，治療后的ABR減少了78％，年輸注率減少了92％。 血友病B是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子IX水平缺失或不足引起，凝血因子IX是一種產生血塊以止血所需的蛋白質。患有中度至重度血友病B的患者通常需要靜脈輸注因子IX替代產品的常規治療方案，以維持足夠水平的凝血因子以防止出血事件。 去年11月，美國食品和藥物管理局批準CSLBehring的Hemgenix作為第一個用于成年B型血友病患者的基因療法。 “海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務。海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。
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