獲得性再生障礙性貧血是由免疫介導的骨髓破壞引起的。免疫抑制療法是有效的，但殘留干細胞數量的減少可能會限制其療效。在免疫抑制治療無效的再生障礙性貧血患者中，艾曲波帕導致近一半患者的血細胞計數出現臨床顯著增加。將標準免疫抑制療法與艾曲波帕聯合用于既往未治療的重度再生障礙性貧血患者。

　　招募了92名患者參與免疫抑制治療聯合艾曲波帕的前瞻性1-2期研究。三個連續入組的隊列在開始時間和艾曲波帕方案的持續時間方面有所不同（隊列1從第14天到6個月接受艾曲波帕，隊列2從第14天到3個月，隊列3從第1天到6個月）。 隊列分別進行了分析。主要結果是6個月時的完全血液學反應。次要終點包括骨髓癌的總體反應、生存、復發和克隆進化。

　　6個月時的完全緩解率在隊列1中為33％，在隊列2中為26％，在隊列3中為58％。6個月時的總緩解率分別為80％、87％和94％。合并隊列的完全緩解率和總體緩解率高于我們的歷史隊列，其中完全緩解率為10％，總體緩解率為66％。中位隨訪2年，生存率為97％；一名患者在研究期間死于非血液學原因。注意到骨髓細胞結構、CD34+細胞數量和早期造血祖細胞的頻率顯著增加。復發率和克隆進化與我們的歷史經驗相似。兩名患者出現嚴重皮疹，導致艾曲波帕提前停藥。

　　在免疫抑制治療中加入艾曲波帕與嚴重再生障礙性貧血患者的血液學反應率明顯高于歷史隊列。

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