對(duì)于中度再生障礙性貧血（MAA）或低生產(chǎn)性單系血細(xì)胞減少癥（UC）患者，尚無(wú)標(biāo)準(zhǔn)或廣泛有效的治療方法。Eltrombopag（EPAG，艾曲泊帕）是一種小分子血小板生成素模擬物，先前已被證明可在難治性嚴(yán)重再生障礙性貧血（SAA）患者中產(chǎn)生持久的多譜系血液學(xué)反應(yīng)，且毒性低。

　　前瞻性2期研究納入了先前未治療和治療過(guò)的具有臨床相關(guān)血細(xì)胞減少癥的MAA和UC患者。EPAG的給藥劑量從50毫克/天增加到300 毫克/天。在16至20周時(shí)評(píng)估血液學(xué)反應(yīng)。有反應(yīng)的患者繼續(xù)接受 EPAG，直到達(dá)到定義的穩(wěn)健或穩(wěn)定的血細(xì)胞計(jì)數(shù)。EPAG因復(fù)發(fā)而重新建立。2012年至2017年共招募了34名患者，其中31名患有MAA，3名患有 UC。到主要終點(diǎn)為止，17名患者在至少1個(gè)符合條件的譜系中有反應(yīng)。在患有Diamond-Blackfan貧血的患者中觀察到貧血有顯著改善。EPAG耐受性良好，在中位8個(gè)月后，17名患者中有12名因血細(xì)胞計(jì)數(shù)穩(wěn)定或穩(wěn)定而停用。大多數(shù)人需要重新啟動(dòng)EPAG以減少計(jì)數(shù)，并且所有人都恢復(fù)了反應(yīng)。34名患者中有兩名在服用EPAG時(shí)出現(xiàn)非染色體7骨髓細(xì)胞遺傳學(xué)異常，但沒(méi)有發(fā)育異�；蛟�始細(xì)胞增多。在EPAG上，癌癥基因中的體細(xì)胞突變等位基因頻率總體上沒(méi)有增加。EPAG是一種耐受性良好的口服治療藥物，用于治療MAA/UC患者的血細(xì)胞減少癥。

圖為印度進(jìn)口版艾曲泊帕

　　艾曲泊帕的臨床效果已經(jīng)在國(guó)內(nèi)外得到專(zhuān)業(yè)醫(yī)生的認(rèn)可，但是讓患者很難堅(jiān)持長(zhǎng)期服藥的一個(gè)根本原因就是價(jià)格較高。其實(shí)諾華的艾曲波帕早已在印度上市，艾曲泊帕在印度的價(jià)格比國(guó)內(nèi)較低，印度售賣(mài)的也是諾華原廠的，并沒(méi)有區(qū)別。

圖為孟加拉艾曲泊帕仿制藥

　　也有患者比較關(guān)注仿制版艾曲泊帕。艾曲泊帕仿制藥_Elbonix是由孟加拉著名藥廠碧康制藥生產(chǎn)，Elbonix在孟加拉也上市很久了，屬于首仿藥，規(guī)格有：25mg、50mg。上市早，用的患者較多，好評(píng)也是不錯(cuò)。孟加拉仿制藥由孟加拉監(jiān)管機(jī)構(gòu)合法生產(chǎn)，療效質(zhì)量有保障，目前屬于性價(jià)比比較高的。

　　“海得康”發(fā)掘國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)，為國(guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù)，海得康醫(yī)學(xué)顧問(wèn)咨詢電話：400-001-9769，官網(wǎng)微信：15600654560。

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