系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）是一種罕見(jiàn)的髓系腫瘤，約95％的病例通過(guò)激活KIT突變（通常為D816V）驅(qū)動(dòng)。SM可以是惰性的（ISM）、陰燃性的（SSM）和晚期的（AdvSM），后者的特征是腫瘤肥大細(xì)胞浸潤(rùn)導(dǎo)致器官損傷。絕大多數(shù)病例是惰性的，預(yù)期壽命接近正常，但癥狀可能很嚴(yán)重。然而，AdvSM包括侵襲性SM、伴有血液腫瘤和肥大細(xì)胞白血病的SM，預(yù)后較差。Avapritinib是突變型KIT的高效選擇性抑制劑。

　　阿伐替尼（avapritinib）在可評(píng)估的AdvSM患者中的反應(yīng)率為75％，并且在肥大細(xì)胞和疾病負(fù)擔(dān)的測(cè)量中觀察到顯著降低，avapritinib作為這種突變KIT驅(qū)動(dòng)疾病的高效靶向治療脫穎而出。可能會(huì)出現(xiàn)認(rèn)知障礙，并有顱內(nèi)出血的報(bào)道，特別是與嚴(yán)重的血小板減少癥有關(guān)。ISM/SSM患者的早期結(jié)果令人鼓舞。Avapritinib已在美國(guó)獲批用于AdvSM。

　　阿伐替尼泰吉華還未納入醫(yī)保，所以無(wú)法報(bào)銷。

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