晚期系統性肥大細胞增多癥（AdvSM）是一種罕見的血液腫瘤，由KIT D816V突變驅動，與生存率低下相關。該1期研究（NCT02561988）在AdvSM患者中評估了avapritinib（BLU-285），一種選擇性KIT D816V抑制劑。主要終點是最大耐受劑量、推薦的2期劑量和avapritinib的安全性。次要終點包括總體反應率和肥大細胞負荷測量的變化。

　　在86名患者中，每天一次以30-400mg的劑量對Avapritinib進行了評估，其中69名患者具有中央確認的AdvSM。未達到最大耐受劑量，并且在劑量擴展隊列中研究了每天200mg和300mg。

　　最常見的不良事件是眶周水腫（69％）、貧血（55％）、腹瀉（45％）、血小板減少癥（44％）和惡心（44％）。顱內出血發生率為13％，但只有1％的患者沒有嚴重的血小板減少癥（血小板＜50×10^9/升）。在53名反應可評估的患者中，總反應率為75％。完全緩解率為36％。Avapritinib分別在92％和99％的患者中引起骨髓肥大細胞和血清類胰蛋白酶減少≥50％。Avapritinib誘導了深度和持久的反應，包括AdvSM患者的KIT D816V分子緩解，并且在推薦的2期劑量每天200毫克下耐受性良好。

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