Alagille綜合征（ALGS）見于全球患者，是一種遺傳性疾病，會導致膽管狹窄、畸形且數量減少，導致膽汁積聚并導致炎癥和肝損傷。膽汁淤積性瘙癢是伴隨疾病而來的瘙癢感，是一種無情的疾病，會打斷睡眠并因抓撓導致皮膚出血和疤痕。

　　Livmarli（maralixibat） 的工作原理

　　Livmarli（maralixibat） 是一種回腸膽汁酸轉運蛋白 （IBAT） 抑制劑。這意味著它會阻斷一種叫做IBAT的蛋白質。這樣做會降低體內膽汁酸的含量。由于由膽汁酸積聚引起的Alagille綜合征引起的劇烈瘙癢，人們認為Livmarli （maralixibat） 通過降低膽汁量來緩解瘙癢。

　　2021年9月，FDA批準Livmarli治療1歲及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢癥。

　　2022年10月，歐洲EMA人用醫藥產品委員會（CHMP）建議批準maralixibat口服液用于治療年齡在2個月以上的ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢癥。預計在未來2個月內做出最終審查決定。

　　來自ICONIC研究的數據顯示：與安慰劑相比，使用Livmarli治療的患者，瘙癢癥狀有統計學意義和臨床意義的顯著減少（平均差異：-1.4分，p＜0.0001）、血清膽汁酸顯著降低，這2項指標在幾年治療期間都得到了維持。人用醫藥產品委員會建議的標簽還包括減少黃色瘤嚴重程度。

　　Livmarli（maralixibat） 的用法用量

　　每毫升Livmarli （maralixibat） 含有9.5mg maralixibat。醫生將根據您的體重計算您的Livmarli（maralixibat） 劑量。

　　典型的起始劑量是每天一次口服190mcg/kg體重，至少在一天第一餐前30分鐘。1周后，醫生可能會每天一次將您的劑量提高到380mcg/kg。將根據您對藥物的反應以及是否有副作用來調整使用劑量。

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