leniolisib有潛力為APDS治療帶來一款疾病修正靶向療法。

　　美國FDA已受理口服選擇性磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑leniolisib的新藥申請，用于年齡≥12歲的青少年和成人患者，治療活化的肌醇磷脂3-激酶δ綜合征（APDS）。

　　活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征 (APDS)科普：

　　APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷，也稱為PASLI，它是由調節白細胞成熟的兩種基因PIK3CD或PIK3R1中的任何一種變異引起的。這些基因的變異導致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶delta）途徑的過度活躍。

　　APDS的特點是嚴重的、反復發作的鼻竇肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。由于APDS是一種進行性疾病，這種延遲可能會導致損害隨著時間的推移而累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。明確診斷這種情況的唯一方法是通過基因檢測。

　　一項2/3期臨床研究陽性數據達到了目標人群索引淋巴結（ILN，基線時最大的淋巴結）縮小和免疫缺陷糾正的共同主要終點。數據表明，與安慰劑相比，leniolisib療效顯著，患者淋巴結病變指數與基線相比顯著減�。╬=0.006），免疫功能正常化（較基線檢查時幼稚B細胞比例增加，p=0.002）。

　　APDS的臨床特征包括顯著的淋巴增殖和免疫功能障礙，以及淋巴瘤風險增加。數據顯示，接受leniolisib治療的患者，與APDS相關的疾病標記物減少。此外，研究的安全性數據表明，患者對leniolisib具有良好的耐受性。

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