在臨床試驗中，80%的患者接受治療后出現應答，40%的患者達到持久應答。

　　2022年1月，國家藥監局將HMPL-523納入突破性治療藥物品種：治療既往接受過至少一種治療的慢性原發免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者。HMPL-523是一種新型口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑。

　　此次研究共有34例患者，HMPL-523治療組：300mg，每日一次。有11例（68.8%）在研究首8周的雙盲期出現應答。相比之下，11例隨機分配至接受安慰劑的患者中僅有1例（9.1%）出現應答。在隨后的16周開放標簽期，另外一例最初隨機分配接受RP2D HMPL-523治療的患者出現了應答。

　　隨機分配接受安慰劑的4例患者在首8周的雙盲期后交叉至接受RP2D HMPL-523治療，所有這4例患者都出現了應答。在研究的2個階段中，共20例患者中有16例（80%）出現應答，有8例（40%）達到持久應答。【應答的定義為至少有一次血小板計數≥50×10E9/L。持久應答的定義為最后6次訪視中至少有4次的血小板計數≥50×10E9/L。】

　　艾曲泊帕已納入新版國家醫保，針對：限既往對糖皮質激素、免疫球蛋白治療無效的特發性血小板減少癥，各地報銷比例不同，符合報銷條件的患者可以咨詢當地醫保部門。另外，艾曲泊帕原研藥已在印度上市，印度版艾曲波價格低廉，艾曲泊帕仿制藥也已在孟加拉上市，價格更低一些，如需用藥，可以咨詢海得康出國就醫購買。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】