原發性骨髓纖維化（PMF）是BCR-ABL陰性的骨髓增殖性腫瘤，以貧血、脾臟腫大、發熱、乏力、盜汗等全身癥狀為主要臨床表現。

　　蘆可替尼對PMF的治療療效也非常顯著，此外還有達沙替尼，達沙替尼治療骨髓纖維化為主要表現的慢性粒細胞白血病患者，骨髓的纖維化程度逐漸減低。

　　達沙替尼已進入2020版國家醫保，報銷內容：限對伊馬替尼耐藥或不耐受的慢性髓細胞白血病患者。

　　研究內容

　　研究結果

　　研究結果顯示，達沙替尼治療對PMF患者有效，療效主要體現在縮脾、降低骨髓纖維化程度、改善患者生活質量等方面，隨著纖維化程度的逆轉，有望恢復骨髓造血。

　　患者脾臟顯著縮小后，由于巨脾所致的早飽、呼吸困難等癥狀也得到顯著改善。繼續服藥能維持治療效果，中斷服藥可致縮小的脾臟再次增大，因此無論是由于藥物毒副作用還是患者個人原因等，突然停藥脾臟有出現反跳性的增大的風險。對于因為停藥所致脾臟再次增大的患者，繼續口服藥物也能達到縮脾的效果。

　　進一步分析發現，17 例經過達沙替尼治療后脾臟明顯回縮的患者中，16 例均存在 JAK2、MPL 或 CALR 基因突變，1例未接受檢測。4 例脾臟回縮不明顯的患者中，3 例不存在上述基因突變，1 例未接受檢測。這一結果提示達沙替尼的縮脾效果可能與患者是否存在基因突變有關，存在基因突變的患者縮脾效果可能更佳。

　　依據WHO化療毒副作用分級標準評估患者使用達沙替尼治療過程中出現的血液學毒性與非血液學毒性，19例(90.5％)患者發生1級及以上的不良事件，其中5例(23.8％)發生3/4級不良事件，3例(14.3％)因不良事件而藥物減量，2例(9.5％)因不良事件而終止給藥。

　　患者在經過達沙替尼的治療后，生活質量明顯提高，治療后 MPN10 癥狀評分較治療前明顯下降。

　　達沙替尼副作用：

　　用藥一周大多數患者能觀察到顯著的縮脾效果，5-8周能達到較穩定的縮脾狀態，脾臟較基線縮小2/3左右。

蘆可替尼治療24周時脾臟體積縮小35%以上的患者比例為41.9%，可見，達沙替尼縮脾效果不亞于蘆可替尼，起效時間甚至更短。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】