|
rilzabrutinib时间：2020-11-20 作者：海得康醫(yī)學(xué)編輯劉曉曦【原创】 阅读 2020年11月，美國(guó)FDA授予rilzabrutinib治療免疫性血小板減少癥（ITP）的快速通道資格（FTD）。 免疫性血小板減少癥（ITP）是一種罕見(jiàn)的、嚴(yán)重的自身免疫性疾病，特征是免疫介導(dǎo)的血小板破壞和血小板生成受損，導(dǎo)致血液中血小板計(jì)數(shù)低（血小板減少癥），易出血，并對(duì)患者生活質(zhì)量產(chǎn)生不利影響。對(duì)于接受皮質(zhì)類固醇治療病情復(fù)發(fā)或有抵抗的ITP患者，在實(shí)現(xiàn)快速和持久緩解方面，仍存在著顯著未滿足的醫(yī)療需求。 rilzabrutinib是一種口服、可逆、共價(jià)、BTK抑制劑，正處于臨床開(kāi)發(fā)用于治療免疫介導(dǎo)性疾病。BTK參與先天性和適應(yīng)性免疫反應(yīng)，是免疫介導(dǎo)性疾病的信號(hào)分子。研究數(shù)據(jù)顯示，rilzabrutinib能夠阻斷炎癥免疫細(xì)胞、消除自身抗體破壞性信號(hào)，并在不消耗B細(xì)胞的情況下阻止新的自身抗體產(chǎn)生。rilzabrutinib具有靶向疾病發(fā)病機(jī)制的潛力，且未顯示會(huì)改變血小板聚集。這些機(jī)制的臨床意義目前正在調(diào)查中，其安全性和有效性尚未得到任何監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審查。 |
