2020年08月，美國FDA已受理其提交的新藥申請（NDA）并授予了優先審查，該NDA尋求批準melflufen（melphalan flufenamide）聯合地塞米松治療三重難治性多發性骨髓瘤（MM）成人患者。三重難治是指患者疾病對至少一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑、一種抗CD38單抗治療無效。

　　此次研究共入組了157例患者，這些患者在免疫調節劑（IMiD）和蛋白酶體抑制劑（PI）治療失敗后，對泊馬度胺（pomalidomide）和/或Darzalex（daratumumab，達雷妥尤單抗）不敏感。該研究的患者人群包括三重難治和/或髓外疾病和/或具有細胞遺傳學高危特征的患者亞組。

　　數據顯示：

　　（1）在意向性治療（ITT，n=157）群體中，總緩解率（ORR）為29%、中位無進展生存期（PFS）為4.2個月、中位總生存期（OS）為11.6個月；在有治療應答的患者中，中位緩解持續時間（DOR）為5.5個月、中位PFS為8.5個月。

　　（2）在三重難治亞組（n=119）中，ORR為26%、中位PFS為3.9個月、中位OS為11.2個月；在有治療應答的患者中，中位DOR為4.4個月、中位PFS為8.5個月。

　　（3）在髓外疾病（EMD，n=55）亞組中，ORR為24%、中位PFS為2.9個月、中位OS為6.5個月；在有治療應答的患者中，中位DOR為5.5個月、中位PFS為17.3個月。所有這些數據都得到了獨立審查委員會（IRC）的確認。

　　結果顯示：melflufen聯合地塞米松方案，有潛力為難以治療且預后很差的RRMM患者提供一種治療選擇，包括三重難治性骨髓瘤患者和髓外疾病（EMD）患者。該研究中，melflufen+地塞米松方案治療顯示出持久緩解、且隨著治療時間的延長而加深，這表明患者能夠從長期治療中獲益。

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