腎上腺皮質癌(Adrenocortical carcinoma，ACC)是罕見的內分泌惡性腫瘤，預后較差。手術完全切除是目前首選治療方法，手術方式包括開放性腎上腺切除術和腹腔鏡腎上腺切除術。但由于腎上腺皮質癌早期診斷困難，多數患者發現時已是晚期，失去手術機會，隨著對腎上腺皮質癌發生發展機制研究的不斷加深，靶向治療顯現出了巨大的發展潛力，已成為目前研究的熱點。

　　眾所周知，米托坦（mitotane）是目前唯一被批準治療腎上腺皮質癌的靶向藥物，米托坦在國外已經上市近50年，但國內的腎上腺皮質癌患者總在苦苦尋找。

米托坦中文說明書

　　【藥理作用】

　　米托坦結構與殺蟲藥DDT和DDD相似，可使腎上腺皮質萎縮和壞死。給予本品后可使體內腎上腺皮質激素及其代謝產物水平迅速下降，可用于腎上腺瘤或腎上腺增生引起的枯氏綜合征。

　　口服約40%由胃腸道吸收，其余60%以原型隨糞便排出。每日5～10g，血藥濃度可達10～90μg/ml，代謝物濃度30～50。停藥6～9μg/ml周后，血漿中仍可測到鄰氯烷。本品脂溶性高，主要儲存于脂肪中。從尿中排出的水溶性代謝物約占給藥量的25%。

　　【米托坦適應癥】

　　無法手術的、功能性和非功能性腎上腺皮質癌、腎上腺皮質增生以及腫瘤所致的皮質醇增多癥。

　　【米托坦規格】

　　500毫克/片x100片

　　【米托坦用法用量】

　　口服

　　對于18歲以下的兒童，此藥的療效及安全性尚未完全確定，醫生會視乎患者的體重或身體表面面積來決定每日服用的劑量。成人每日劑量為1至6克(可分3至4次服)，及后可逐步遞增至每日8至10克。一般建議每日最高劑量為18克�！竞５每堤嵝涯�以上作為參考，實際用量以醫生處方建議為準】

　　【米托坦不良反應】

　　1.主要為胃腸道反應：主要有厭食，惡心，嘔吐，腹瀉。

　　2.神經肌肉毒性：包括中樞神經抑制(嗜睡等)，頭暈，頭痛，精神錯亂，肌肉震顫，疲乏。

　　3.皮膚病變：包括皮疹。

　　4.眼毒性：包括視物模糊、復視、晶狀體混濁、視網膜病變等。

　　5.泌尿生殖系統毒性：包括血尿、蛋白尿、出血性膀胱炎等。

　　6.心血管毒性：可有高血壓、直立性低血壓、面部潮紅等。

　　7.嚴重時腎上腺皮質萎縮、壞死。

　　8.其他：包括高熱、全身疼痛等。

　　【米托坦注意事項】

　　1.對于輕微至中等程度的肝臟或腎臟受損的患者，劑量可能需要根據藥物的血液濃度相應下調。

　　2.對于嚴重程度的肝臟或腎臟受損的患者則不建議服用此藥。

　　【特殊人群】

　　哺乳婦女用藥期間應停止哺乳。

　　米托坦臨床數據情況怎么樣？

　　研究者隨機指定304名晚期腎上腺皮質癌患者接受米托坦聯合依托泊苷，阿霉素及順鉑(EDP)，或聯合鏈脲霉素(鏈唑霉素)進行治療。疾病進展期患者接受修正的食物療法作為二線治療方式。試驗首要研究指標為總體存活率。

　　研究者發現，對于一線治療，EDP–米托坦治療組患者與鏈唑霉素-米托坦治療組相比應答率有顯著性提高，并且無疾病進展中位生存期也更長；兩組間總體生存率無顯著性差異。

　　在接受修正的食物療法以進行二線治療的185名患者中，EDP–米托坦治療組患者無疾病進展中位生存期為5.6月，鏈唑霉素-米托坦治療組則為2.2月。

　　沒有接受變更的二線治療的患者前者組有更優的總體生存率，EDP–米托坦治療組與鏈唑霉素-米托坦治療組分別為17.1月和4.7月。嚴重不良反應發生率沒有顯著性的組間差異。

　　研究者由此得出結論，作為一線治療策略，EDP–米托坦治療比鏈唑霉素-米托坦治療的無疾病進展生存期及應答率均有顯著性的提高，兩組間毒性事件發生率相似，然而，總體生存率無顯著性差異。

　　米托坦在中國什么時候能上市？

　　米托坦片于1970年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于治療腎上腺皮質癌，并于2002年被歐洲藥品管理局（EMA）列為罕見病藥物。隨后，米托坦片在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中國香港（1989年）、韓國（2001年）等多個國家和地區批準上市。

　　不過米托坦還未在我國大陸地區上市，就海得康目前了解來看，國內暫時還沒有上市計劃，目前中國內地的患者可以到就近的香港、澳門、印度醫院就醫購買，北京海得康管理咨詢有限公司總部位于北京，可以提供出國就醫，或者協助聯系國外醫療機構遠程咨詢，相對來說是非常方便的。當然，我們也希望這個孤兒藥能早日獲得國家藥監局的批準，為更過的中國內地患者帶來更好的幫助！更多資訊，詳詢海得康醫學顧問：400-001-9769，或加微信：15600654560。