腎上腺皮質癌（ACC）的治療面臨高復發率和轉移風險，一線治療方案的選擇直接影響患者預后。本文通過對比米托坦單藥、米托坦聯合化療（EDP-M）與化療（鏈脲佐菌素+依托泊苷+阿霉素，SE-C）的療效數據，結合毒性反應特征，為臨床決策提供參考。

　　米托坦單藥治療

　　療效數據

　　米托坦單藥治療的客觀緩解率（ORR）為20%—31%，中位無進展生存期（PFS）為4.1個月，總生存期（OS）為18.5個月。一項納入127例患者的回顧性研究顯示，26例患者（20.5%）獲得客觀緩解，其中3例完全緩解。血藥濃度≥14mg/L時，患者OS顯著延長。

　　毒性反應

　　常見不良反應包括惡心（40%）、腹瀉（35%）和嗜睡（25%）。神經毒性發生率為49%，多與血漿濃度超過20μg/mL相關。肝功能損害以轉氨酶輕度升高為主，嚴重肝毒性罕見。

　　米托坦聯合化療（EDP-M）

　　療效數據

　　FIRM-ACT試驗顯示，EDP-M方案的ORR為23.2%，PFS為5.0個月，顯著優于SE-C方案（ORR 9.2%，PFS 2.1個月）。一項前瞻性Ⅱ期研究納入72例患者，EDP-M的ORR達48.6%，其中5例完全緩解。

　　毒性反應

　　聯合治療增加了骨髓抑制風險，3—4級中性粒細胞減少發生率為35%，血小板減少為28%。神經毒性和肝損傷的管理需嚴格遵循血藥濃度監測和劑量調整原則。

　　化療（SE-C）

　　療效數據

　　SE-C方案的ORR為15%—25%，中位PFS為3—4個月，OS為9—12個月。一項納入120例患者的Ⅲ期試驗顯示，SE-C組的中位OS為10.2個月，顯著低于EDP-M組的17.8個月。

　　毒性反應

　　惡心（60%）、嘔吐（45%）和脫發（70%）是常見不良反應。長期使用鏈脲佐菌素可能導致腎功能損害，需定期監測肌酐水平。

　　一線治療選擇策略

　　功能性與非功能性ACC

　　功能性ACC患者優先選擇米托坦單藥，以快速控制皮質醇過量癥狀；非功能性ACC患者推薦EDP-M方案，以最大化生存獲益。

　　患者耐受性評估

　　對于體能狀態評分（ECOG）≥2分或肝腎功能不全患者，米托坦單藥或低劑量化療可能更安全。年輕、體能狀態良好的患者可優先選擇EDP-M方案。

　　生物標志物指導

　　血漿米托坦濃度監測是優化療效的關鍵，目標濃度為14—20mg/L。聯合化療需根據骨髓抑制情況動態調整藥物劑量。

　　米托坦聯合化療（EDP-M）在ORR、PFS和OS方面均優于傳統化療（SE-C），但需加強毒性管理。對于體能狀態較差或無法耐受聯合治療的患者，米托坦單藥仍是有效選擇。未來研究應探索生物標志物指導的精準治療路徑，以進一步提升ACC患者的生存預后。

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