腎上腺皮質癌（ACC）是一種高度侵襲性的罕見腫瘤，晚期患者預后極差。米托坦作為唯一獲批的靶向藥物，其單藥或聯合化療的療效對比一直存在爭議。本文結合臨床研究數據，探討兩種治療模式的優劣。

　　1. 米托坦單藥治療的療效與局限性

　　療效數據：

　　一項納入127例晚期ACC患者的回顧性研究顯示，米托坦單藥治療的客觀緩解率（ORR）為20.5%，其中3例（2.4%）患者達到完全緩解（CR），中位無進展生存期（PFS）為4.1個月，中位總生存期（OS）為18.5個月。

　　血藥濃度是療效的關鍵預測指標。當血清米托坦濃度≥14 mg/L時，ORR提升至55.6%，而濃度<14 mg/L的患者均未觀察到緩解。

　　局限性：

　　單藥治療的緩解率較低，且部分患者因血藥濃度不足導致療效不佳。

　　長期使用可能引發耐藥性，影響療效持續性。

　　2. 米托坦聯合化療的療效優勢

　　FIRM-ACT試驗數據：

　　該研究將304例晚期ACC患者隨機分為兩組，一組接受米托坦聯合依托泊苷、阿霉素、順鉑（EDP-M），另一組接受米托坦聯合鏈脲佐菌素。結果顯示，EDP-M組的ORR為23.2%，顯著高于鏈脲佐菌素組的9.2%（P<0.001），中位PFS為5.6個月 vs 2.0個月。

　　盡管兩組的OS無顯著差異（14.8個月 vs 12個月），但EDP-M組在二線治療中的PFS更長（5.6個月 vs 2.0個月）。

　　其他研究支持：

　　一項前瞻性2期試驗納入72例晚期ACC患者，接受EDP-M治療后，ORR接近50%，其中5例（6.9%）患者達到CR，中位OS為28.5個月。

　　對于不適合EDP-M的患者，米托坦聯合順鉑的ORR為30%，聯合依托泊苷和順鉑的ORR為11%，但部分患者在疾病進展后繼續接受米托坦治療，仍可獲得13%的客觀緩解。

　　3. 聯合治療的適應證與挑戰

　　適應證：

　　聯合治療更適用于體能狀態良好、腫瘤負荷較高的晚期ACC患者。

　　對于術后高危患者，聯合化療可顯著延長無復發生存期（RFS）。

　　挑戰：

　　聯合治療的毒性反應更顯著，3-4級不良反應發生率較高，需密切監測并調整劑量。

　　米托坦與化療藥物的相互作用可能影響藥代動力學，需優化給藥方案。

　　4. 個體化治療策略

　　血藥濃度監測：

　　聯合治療期間仍需監測米托坦血藥濃度，確保其維持在14-20 mg/L的目標范圍內。

　　劑量調整：

　　若血藥濃度不足，可優先增加米托坦劑量；若濃度過高或毒性顯著，則減少化療藥物劑量。

　　米托坦聯合化療（如EDP-M）是晚期ACC的一線治療選擇，尤其適用于腫瘤負荷高、體能狀態良好的患者。盡管聯合治療的毒性較大，但其ORR和PFS顯著優于單藥治療。

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