斑禿（Alopecia areata,AA）是一種常見(jiàn)的自身免疫性疾病，并有可能進(jìn)展為全禿（Alopecia totalis,AT）和普禿（Alopecia universalis,AU），嚴(yán)重影響患者的心理健康和生活質(zhì)量。斑禿發(fā)生于任何年齡，但是嚴(yán)重的斑禿通常起始于兒童時(shí)期。幾項(xiàng)研究和病例報(bào)告顯示JAK抑制劑治療斑禿有著很好的療效。以往的病例系列研究報(bào)道了12-19歲的青少年患者系統(tǒng)使用托法替尼治療，3-7歲的兒童患者外用托法替尼和魯索替尼治療。

　　一項(xiàng)研究納入標(biāo)準(zhǔn)是患者年齡小于12歲，臨床確診為AA并有至少50%頭發(fā)缺失的患者，AT或AU患者，病情持續(xù)穩(wěn)定或惡化至少6月以上及托法替尼治療至少4月。

　　研究者指定了3名使用托法替尼治療之前治療失敗的患兒。所有患兒都以托法替尼2.5mg每日一次作為治療開(kāi)始劑量。例3經(jīng)過(guò)6個(gè)月治療后，頭發(fā)再生情況不理想（再生＜20%）；此后，將患兒的劑量調(diào)整為每周4天劑量為2.5mg每日一次，其余3天劑量為5mg。一名患兒治療12個(gè)月后獲得了超過(guò)90%的頭發(fā)再生，其余2名患兒分別在治療6個(gè)月和21個(gè)月后頭發(fā)再生率均大于50%。例3的眉毛和睫毛完全再生，頭發(fā)部分再生。雖然治療反應(yīng)并不完全，我們決定使用相同劑量維持治療，因?yàn)楝F(xiàn)在還沒(méi)有使用更高劑量托法替尼治療兒童患者的安全性數(shù)據(jù)；并且患兒的父母考慮到潛在的副作用也不想使用其他的治療比如系統(tǒng)使用皮質(zhì)類固醇激素。托法替尼治療的副作用很輕微，例1和例3出現(xiàn)腹瀉和例2出現(xiàn)上呼吸道感染。這些副作用在持續(xù)治療過(guò)程中完全消失。所有患兒目前仍在接受托法替尼治療。

　　雖然兒童使用JAK抑制劑的遠(yuǎn)期安全性仍然未知，但現(xiàn)已有2-18歲幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎患兒使用托法替尼治療的臨床試驗(yàn)。根據(jù)患兒體重每日2.5mg的劑量比上述臨床試驗(yàn)中使用的標(biāo)準(zhǔn)劑量（3.5mg）要低，盡管如此我們的患兒仍然獲得了滿意的療效。和以前的報(bào)道一致，我們的研究表明對(duì)于傳統(tǒng)治療無(wú)效的嚴(yán)重AA患兒，托法替尼可能是一種治療選擇。然而，因?yàn)镴AK抑制劑存在潛在的嚴(yán)重不良反應(yīng)，包括感染和惡性腫瘤；因此在開(kāi)始治療前，有必要對(duì)風(fēng)險(xiǎn)和益處進(jìn)行全面的討論。

　　目前托法替尼Xeljanz已在印度獲準(zhǔn)上市，印度版托法替布不是仿制藥，而是輝瑞原研藥，另外，孟加拉碧康beacon制藥也完成了托法替布的仿制，獲批上市了，患者也可以去印度、孟加拉就醫(yī)購(gòu)買(mǎi)治療疾病。

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