美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Crysvita（burosumab）標(biāo)簽擴(kuò)展。新的臨床數(shù)據(jù)顯示:Crysvita治療X-連鎖低磷血癥（XLH）兒科患者療效優(yōu)于口服磷酸鹽和活性維生素D（常規(guī)治療），以及Crysvita在長(zhǎng)期治療的成人患者中改善僵硬及維持療效。此外，Crysvita的適應(yīng)癥也擴(kuò)大至包括年齡低至6個(gè)月大的嬰兒。

　　目前，Crysvita正被開(kāi)發(fā)用于治療與FGF-23相關(guān)的低血磷疾病，例如X連鎖低磷血癥（XLH）、腫瘤誘導(dǎo)的骨軟化癥（TIO）/表皮痣綜合征（ENS）。

　　對(duì)于兒科XLH群體，美國(guó)標(biāo)簽更新是基于來(lái)自一項(xiàng)隨機(jī)、陽(yáng)性藥物對(duì)照III期研究的64周療效和安全性數(shù)據(jù)。該研究共入組了61例XLH兒童，比較了Crysvita與口服磷酸鹽和活性維生素D（常規(guī)療法）。結(jié)果顯示，Crystvita在所有關(guān)鍵療效指標(biāo)上均優(yōu)于常規(guī)療法，在佝僂病嚴(yán)重程度、下肢畸形和生長(zhǎng)方面有顯著改善。64周的安全性與40周和其他Crysvita兒科XLH研究中觀察到的相似。

　　對(duì)于成年XLH群體，美國(guó)標(biāo)簽更新包含了來(lái)自III期臨床研究中134例XLH成人患者中治療至48周的開(kāi)放標(biāo)簽治療期結(jié)果。結(jié)果顯示，血清磷水平保持不變，沒(méi)有失去療效的跡象。更新的標(biāo)簽還包括顯示骨折和假性骨折在第48周持續(xù)愈合的結(jié)果，以及患者在第24周報(bào)告的僵硬結(jié)果的改善。安全性與先前在本研究中觀察到的一致，在延長(zhǎng)治療期內(nèi)未發(fā)現(xiàn)新的不良反應(yīng)。

　　Crysvita在使磷水平正常化、減少佝僂病和小腿畸形以及改善XLH兒童的生長(zhǎng)方面明顯比常規(guī)療法更有效。此外，一項(xiàng)針對(duì)成年人的研究中的長(zhǎng)期數(shù)據(jù)顯示，在這種終生疾病中，Crystvita具有重要的持續(xù)療效。

　　在歐盟和美國(guó)，Crysvita分別于2018年1月和2018年4月獲得批準(zhǔn)，用于治療1歲及以上兒童和成年人的X-連鎖低磷血癥（XLH）。之前，Crysvita在美國(guó)和歐盟均被授予了孤兒藥資格，并在美國(guó)獲得了突破性藥物資格。XLH是兒童遺傳性佝僂病最常見(jiàn)的病因，其早期識(shí)別對(duì)于適當(dāng)?shù)膬嚎乒芾砗捅O(jiān)測(cè)與疾病相關(guān)的并發(fā)癥以及治療至關(guān)重要。

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