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拉羅替尼治療NTRK基因突變腫瘤效果怎么樣?兒童可用嗎?安全嗎【海得康出國看病】

时间:2019-09-19     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

  廣譜抗癌藥——拉羅替尼(Larotrectinib)針對NTRK融合基因實體腫瘤獲批上市了。

  拉羅替尼被FDA指定為“突破性治療”后走了快速審批通道。一般是指對于目標人群目前沒有更好的治療方法,并且對治療改善可能有巨大作用的潛在新藥,得到這樣指定的新藥在審批時速度會更快。

  同時,由于拉羅替尼針對的NTRK基因融合的患者人群很小,因此,還被FDA同時認定為“孤兒藥”,這在抗癌藥的批準上市中也是很罕見的。

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  三個臨床試驗加在一起總共只有176個患者(都有NTRK基因融合,包括44個兒童),有效性的結果是從最早進入試驗的55個患者里得出的(后面患者的治療效果數據還沒出來)。這55個患者得出的是總體緩解率是75%,其中,22%是完全緩解。緩解持續時間的數據還沒完全出來,超過6個月的是73%,其中有39%的患者緩解時間超過一年。

  拉羅替尼的上市有著重大意義。

  由于一些新藥美國上市早,美國專家對新藥的經驗和理解相對更有優勢。國內患者不妨先通過中美遠程會診,聽聽美國專家的意見,也許能獲取更好的治療方案。

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  海得康醫學顧問溫馨提醒,目前網上有些代購人員,聲稱可以代購國外藥品,要知道,通過代購買到假藥的風險比較大,并且患者無法得到有效的用藥指導,一旦出現不良反應,患者也無處反饋。

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