兒童實(shí)體瘤中，NTRK基因融合的發(fā)生率雖低，但在嬰兒纖維肉瘤、先天性中胚層腎瘤等罕見腫瘤中可高達(dá)90%以上。拉羅替尼作為首個(gè)獲批的泛癌種靶向藥，在兒童患者中展現(xiàn)出突破性療效，重新定義了兒童腫瘤的治療格局。

　　1. 療效數(shù)據(jù)與臨床研究

　　嬰兒纖維肉瘤：

　　一項(xiàng)II期研究納入18例未接受過治療的嬰兒纖維肉瘤患兒，接受拉羅替尼治療后，6周期ORR高達(dá)94%，其中17例達(dá)到PR，1例達(dá)到CR。2年OS率達(dá)93.8%，顯著優(yōu)于傳統(tǒng)化療方案。

　　原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤：

　　2024年SNO年會(huì)數(shù)據(jù)顯示，拉羅替尼治療兒童TRK融合陽性CNS腫瘤的ORR為37%，DCR為74%。在低級別膠質(zhì)瘤（LGG）亞組中，ORR達(dá)42%，DCR高達(dá)92%。

　　2. 起效速度與長期生存

　　快速起效：

　　真實(shí)世界案例顯示，拉羅替尼治療兒童纖維肉瘤的起效時(shí)間中位數(shù)僅為1.8個(gè)月，部分患者用藥1周內(nèi)即出現(xiàn)腫瘤縮小。

　　長期生存：

　　長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，拉羅替尼治療兒童NTRK融合腫瘤的4年OS率為60%，中位DoR為17.2個(gè)月，中位PFS為19.8個(gè)月。

　　3. 安全性與生活質(zhì)量

　　不良反應(yīng)可控：

　　兒童患者中，拉羅替尼的3-4級不良反應(yīng)發(fā)生率低于10%，主要為肝功能異常和中性粒細(xì)胞減少。通過劑量調(diào)整，不良反應(yīng)可得到有效控制。

　　生活質(zhì)量改善：

　　拉羅替尼顯著減輕患兒疼痛、改善身體機(jī)能，避免傳統(tǒng)化療的脫發(fā)、惡心等不良反應(yīng)，提高生活質(zhì)量。

　　4. 真實(shí)世界案例

　　脊髓胚胎腫瘤：

　　一名5周大的嬰兒確診為NTRK融合陽性脊髓胚胎腫瘤，化療無效后接受拉羅替尼治療。8周后，MRI顯示腫瘤完全消退，四肢癱瘓癥狀顯著改善。

　　高級別膠質(zhì)瘤：

　　一名18歲的高級別膠質(zhì)神經(jīng)元腫瘤患者，基因檢測發(fā)現(xiàn)MEF2D-NTRK1融合，接受拉羅替尼治療6個(gè)月后，殘存病灶顯著縮小，生存期延長。

　　5. 臨床應(yīng)用建議

　　基因檢測優(yōu)先：

　　治療前需通過NGS、FISH等方法確認(rèn)NTRK基因融合狀態(tài)，避免盲目用藥。

　　一線治療選擇：

　　對于新診斷的NTRK融合陽性兒童實(shí)體瘤，拉羅替尼應(yīng)作為一線治療選擇，以避免化療的長期毒性。

　　拉羅替尼在兒童實(shí)體瘤中展現(xiàn)出突破性療效，其快速起效、長期生存獲益及良好的安全性，使其成為NTRK融合陽性兒童患者的首選治療方案。隨著精準(zhǔn)醫(yī)療的推廣，拉羅替尼有望為更多兒童腫瘤患者帶來治愈希望。

　　拉羅替尼仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫(yī)。海得康專注正規(guī)海外醫(yī)療，幫助中國患者搭建海外醫(yī)藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。