最新entrectinib的I / II期研究顯示，恩曲替尼entrectinib對所有攜帶神經營養性酪氨酸受體激酶（NTRK），ROS1或間變性淋巴瘤激酶（ALK）融合的兒童腫瘤類型響應率高達100%(完全緩解和部分緩解）！包括難治的中樞神經系統中的腫瘤！

　　恩曲替尼entrectinib適合哪些兒童腫瘤患者呢？

　　試驗信息：

　　這項研究的代號是STARTRK-NG，是一項Ⅰ/Ⅱ期的早期研究旨在評估最佳劑量，共入組29名患者，年齡在4.9個月至20歲，平均年齡7歲，患有罕見的中樞神經系統腫瘤，神經母細胞瘤或其他實體腫瘤，大多數腦腫瘤患者進行過手術切除腫瘤，然后進行放射治療。最終，12名符合條件的患者接受評估，這些患者通過基因檢測證實攜帶NTRK1 / 2/3，ROS1和ALK基因融合。

　　實驗結果：

　　12名患者全部對恩曲替尼entrectinib有客觀反應（腫瘤縮小或消失），也就是說有效率達到了100%！中位（平均）治療持續時間為281天。中位反應時間為57天。

　　12名患者詳細的數據：

　　中樞神經系統腫瘤：在可評估5例患者中，均有客觀反應 -其中 一例有完全反應（具有ETV6-NTRK3基因融合），另外四例有部分反應（TPR-NTRK1，EEF1G-ROS1，EML1-NTRK2，GOPC-ROS1基因融合）。尚

　　顱外腫瘤：6例顱外腫瘤患者（腦外實體腫瘤：三例炎性肌纖維母細胞瘤，兩例嬰兒纖維肉瘤和一例黑素瘤）均有客觀反應 - 其中1例患者有完全反應（DCTN1-ALK融合），5例有部分反應（TFG1-ROS1，EML4-NTRK3，KIF5B-ALK，兩個ETV6-NTRK3融合）。

　　神經母細胞瘤：一名患者有完全反應（ALK F1174L突變）。

　　推薦劑量：兒童使用entrectinib的推薦劑量為每天一次550 mg / m 2

　　安全性：恩替尼尼耐受性良好。劑量限制性毒性是肌酐升高，味覺障礙，疲勞和肺水腫。另外，和其他藥物不同的是體重增加是另一個值得注意的不良事件。

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