美國食品和藥物管理局（FDA）又批準了一個可以治療兒童實體瘤的新藥！

　　恩曲替尼（Entrectinib），是羅氏旗下的基因泰克公司（Genentech）研發的，商品名：Rozlytrek。FDA批準恩曲替尼（Entrectinib）用來治療兒童實體瘤，但是需要患者滿足幾個條件：1. 12歲或以上 2.  腫瘤擴散或無法手術切除 3. 無其它有效療法 4. 腫瘤NTRK基因融合陽性。

　　恩曲替尼在兒童實體瘤里的效果到底怎么樣？ 

　　在美國臨床腫瘤學學會（ASCO）的年會上，基因泰克公司公布過恩曲替尼在兒童及青少年實體瘤患者里的臨床試驗結果。參與這項試驗的是4.5個月到20歲的實體瘤患者，有的患有復發或難治的顱外實體瘤，也有的患有原發性的中樞神經系統腫瘤。這些患者中，有11名患者的腫瘤可以促進腫瘤發展的基因融合或突變——其中就包括NTRK基因融合。在這11位患者中，恩曲替尼的總緩解率達到了驚人的100%。 也就是說，在使用恩曲替尼后，這11名患者的腫瘤都有了一定程度的縮小，并能維持一段時間。

　　同時，恩曲替尼對中樞神經系統腫瘤的效果也相當驚艷——要知道，由于很多藥物很難進入神經系統，因此中樞神經系統腫瘤的藥物治療并不容易。但這顯然沒有難住恩曲替尼。在前面提到的11名患者中，有5名患有中樞神經系統腫瘤，而且都是高級別腫瘤。其中有4位患者的腫瘤對恩曲替尼產生了部分應答，有1位患者的腫瘤為完全應答。

　　在這些中樞神經系統高級別腫瘤里，恩曲替尼在4位患者中可以消除部分腫瘤，在另1位患者里，可以讓腫瘤完全消除。這說明，恩曲替尼不但可以進入中樞神經系統，還很有效！

　　恩曲替尼也有一定的副作用！最常見的不良反應有：疲勞、便秘、味覺改變、水腫、腹瀉、惡心、神經系統疾病、呼吸困難、肌肉疼痛、認知障礙、體重增加、咳嗽、嘔吐、發熱、關節痛和視覺障礙。

　　不過總體來說，恩曲替尼的不良發應在美國癌癥研究所（NCI）的不良事件評級里等級都不高，由于不良反應而終止治療的患者比例是6.9%，恩曲替尼安全性還是不錯的，耐受性也比較好。  

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