2019年8月，繼天價(jià)抗癌神藥拉羅替尼上市之后，美國(guó)FDA公告羅氏新藥Rozlytrek（entrectinib，恩曲替尼）上市，用于治療NTRK基因融合突變陽(yáng)性的晚期復(fù)發(fā)實(shí)體瘤成人和兒童患者。同時(shí)，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)恩曲替尼用于治療攜帶ROS1基因突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。

　　“不限”癌種和“廣譜”抗癌藥并不意味著任何癌癥患者都可以使用，患者必須要有NTRK1/2/3基因融合和ROS1基因融合突變才可以使用恩曲替尼。癌癥群體中具有NTRK融合的比例并不高，在全部實(shí)體瘤患者中大約只占不到3%。不過(guò)根據(jù)2015年的一份研究，在先天性纖維肉瘤、先天性中胚層腎癌和分泌型乳腺癌（各90%以上）以及乳頭狀甲狀腺癌（26%）等罕見(jiàn)腫瘤的比例較高。

　　一項(xiàng)研究納入了29例年齡為4.9個(gè)月~20歲的復(fù)發(fā)或難治性實(shí)體瘤（包括顱內(nèi)腫瘤）患者，這些患者攜帶NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合。服用恩曲替尼結(jié)果顯示，在12例效果可評(píng)估患者中，ORR達(dá)到了驚人的100%。

　　其中，6例腦外實(shí)體瘤患者（3例炎性肌纖維母細(xì)胞瘤、2例嬰兒纖維肉瘤、1例黑素瘤）中，有1例（DCTN1-ALK融合）完全緩解（CR），5例（TFG1-ROS1，EML4-NTRK3，KIF5B-ALK，ETV6-NTRK3融合）部分緩解（PR）。

　　5例顱內(nèi)腫瘤患者中有1例（ETV6-NTRK3融合）CR，4例（TPR-NTRK1，EEF1G-ROS1，EML1-NTRK2，GOPC-ROS1融合）PR。另有1例神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者（ALK-F1174L突變）為CR。

　　恩曲替尼的價(jià)格：2019年8月17日，羅氏公布了恩曲替尼治療癌癥的價(jià)格，每月17050美元，幾乎僅為競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手Vitrakvi的一半，但每年花費(fèi)仍需204,560美元，仍然稱得上是天價(jià)藥品。

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