近日，Vertex制藥公司向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）與tezacaftor和ivacaftor三聯(lián)療法的新藥申請（NDA），用于治療年齡≥12歲的CF患者，具體為：攜帶一個F508del突變和一個最小功能突變的患者，或攜帶2個F508del突變的患者。

　　囊性纖維化（CF）是由囊性纖維化跨膜電導調(diào)節(jié)因子（CFTR）基因突變導致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕見遺傳性疾病，該病困擾著全球約7萬人。CFTR蛋白通常調(diào)節(jié)細胞膜的離子運輸，基因突變能導致蛋白產(chǎn)物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸被中斷，某些器官粘液涂層的粘度將變稠。該病的一個主要特征是呼吸道積聚厚厚的粘液，導致呼吸困難及反復感染。

　　一項研究針對攜帶一個F508del突變和一個最小功能突變CF患者的24周III期研究，另一項是針對攜帶2個F508del突變CF患者的4周III期研究。2項研究結果均顯示，主要終點（肺功能，ppFEV1）和全部關鍵次要終點均有顯著改善。在這些研究中，三聯(lián)療法的耐受性良好。

　　有分析師預測，這款三聯(lián)療法有望將治療范圍擴大到全球90%的CF患者。如果獲得批準，這款三聯(lián)療法將改變CF的治療方式，同時也將改變Vertex公司的命運。

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