化療將癌癥看成一種病。但癌癥是由不同細胞的不同突變的不同組合引發的不同疾病，雖然粗看起來各種腫瘤大都像哪吒降生那樣肉滾滾的，但它們其實大相徑庭。同一種組織的癌癥都可能有截然不同的分子驅動機制；甚至在同一個腫瘤中，不同區域的癌細胞也可能性相近習相遠。采用粗放的毒殺手段，并不能讓每個癌癥患者都受益。隨著研究者更深入了解到引發癌癥的深層機制，靶向藥面世了。

　　靶向藥就是找到癌細胞與正常細胞之間的差異，利用這個叫做生物標記物（biomarker）的窗口，見縫插針地施用能打擊癌細胞卻不太傷害正常細胞的藥物。

　　現在的靶向藥主要從以下幾個方面入手：

　　一種是抑制腫瘤攝取氧氣和能量。腫瘤會在生長環境附近誘導血管形成，從而獲得愛的供氧，如果抑制血管形成，就是堵塞了腫瘤飆車的油門。貝伐珠單抗（商品名安維汀）就是代表。現在還有另一類在研靶向藥，是基于腫瘤跟正常細胞的能量消耗差異而開發，試圖控制腫瘤的能量攝入和糖代謝，從而達到餓死癌細胞的目的。

　　一種是誘發細胞程序性凋亡。細胞有自殺機制，如果出現無法修復的損傷就會啟動這機制自我了斷，但癌細胞深信好死不如賴活著，自殺機制往往失靈。這類藥物就是勸說癌細胞：你怎么不去死啊，你看我把刀都給你磨好了（促凋亡因子等等），你快去死一死。效果也很可期。

　　但提到靶向藥時，人們最易聯想到的，則是那些品目繁多的激酶抑制劑。蛋白激酶是細胞諸多生理活性的開關，指導蛋白質合成、營養代謝以及分裂增殖等活動。研究者逐漸認識到，癌細胞瘋狂生長常常跟激酶失控有關，如果某個激酶開關卡在“開”的狀態，總對細胞發出準備增殖的信號，那么細胞自然也會想要怒放的生命，持續怒放成一坨癌。

　　靶向藥并不是根據癌癥發病的器官而分類的，決定適應癥的是它們將要調控的特定基因，甚至蛋白和DNA的某種特定狀態（磷酸化、甲基化等等）。用靶向藥治療之前要做基因測序，就是為了看患者的腫瘤中有沒有對應的靶點，如果不存在靶點，用靶向藥就沒有太直接的意義。

　　黑色素瘤則有個很好的靶點——突變的BRAF基因。歐美黑色素瘤患者約有一半以上具有BRAF V600E突變，中國患者有突變的比例低一些，但也在四分之一左右。這個基因制造的蛋白質具有調控細胞生長的功能，正常的基因只在需要生長的時候激活，完成之后就關閉，而突變的基因造出的蛋白質則會讓細胞總是處于準備生長的狀態。針對BRAF V600突變的靶向藥就是用于關閉這個基因，從而幫細胞踩剎車，遏制腫瘤生長。