約有40%的EGFR突變陽性非小細胞肺癌(NSCLC)患者會在病程中發生中樞神經系統(CNS,腦或腦膜)轉移(Rangachari
et al.Lung Cancer
2015),這類患者預后不良。盡管一代和二代EGFR-TKIs對于突變患者顯示出了較好的療效,但中樞神經系統轉移一直是臨床治療的難點。接受一代EGFR-TKI治療的EGFR突變型NSCLC,約1/3的患者疾病進展是因為腦和/或腦膜轉移。根據臨床前研究數報道的數據,第三代EGFR-TKI奧希替尼能克服上述瓶頸。在鼠成瘤模型中,奧希替尼相比于吉非替尼,rociletinib和阿法替尼能更好穿透血腦屏障。此外,在PC9鼠腦轉