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阿西米尼治療費城染色體陽性慢性粒細胞白血病效果如何?

作者: 醫學編輯李可艾 2025-07-21

  費城染色體陽性慢性粒細胞白血。≒h+ CML)是一種由BCR-ABL融合基因驅動的血液系統惡性腫瘤。傳統酪氨酸激酶抑制劑(TKI)通過競爭ATP結合位點抑制激酶活性,但耐藥突變(如T315I)常導致治療失敗。阿西米尼作為全球首個特異性靶向ABL肉豆蔻?诖⊿TAMP)的變構抑制劑,通過恢復激酶自抑制狀態阻斷下游信號通路,其療效在多項臨床試驗中得到驗證。

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  在III期ASC4FIRST試驗中,阿西米尼組96周主要分子反應率(MMR)達74.1%,顯著高于標準治療組的52.0%。針對TKI耐藥患者的ASCEMBL研究顯示,阿西米尼組24周MMR率為25.5%,48周升至37.6%,且完全細胞遺傳學反應率(CCyR)達40.8%。對于T315I突變患者,阿西米尼的MMR率可達49%,中位無進展生存期(PFS)達24個月,遠超傳統治療。安全性方面,阿西米尼的3級以上不良事件發生率(38.0%)低于伊馬替尼(44.4%)和二代TKI(54.9%),且未觀察到傳統TKI常見的心血管毒性。

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