伏索利肽在中國獲批，矮小癥患兒迎來新治療選擇
軟骨發育不全（ACH）是一種因FGFR3基因突變導致的罕見骨骼發育障礙性疾病，患者表現為四肢短小、巨頭癥及潛在并發癥（如脊柱側彎、呼吸暫停）。傳統治療僅能緩解癥狀，缺乏病因干預手段。2025年3月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準伏索利肽（Vosoritide）上市，用于治療2歲以上骨骺未閉合的ACH患兒，標志著中國ACH治療進入精準醫學時代。
核心研究數據
中國注冊性研究：基于全球Ⅲ期臨床試驗數據及中國橋接研究結果，伏索利肽在中國獲批。橋接研究納入22例EZH2突變型ACH患兒，接受15μg/kg/日劑量治療。結果顯示，患兒年生長速度增加1.45cm/年，身高Z評分改善0.32，且未出現嚴重不良事件。
真實世界數據：截至2025年4月，上海交通大學醫學院附屬新華醫院通過臨時進口通道為5例ACH患兒使用伏索利肽，平均治療6個月后，患兒身高增長3.2cm，運動功能評分提升20%。其中，4歲患兒曦曦（化名）接受治療1年后，身高增長7.8cm，接近同齡兒童平均水平。
經濟性與可及性：伏索利肽原研藥年治療費用約35萬美元，但通過海南博鰲樂城先行區、北京天竺保稅區等特殊通道，中國患者年費用降至不足百萬元。部分地區“惠民保”可報銷80%費用，實際自付約20萬元。
治療規范與安全性
用藥前需完成骨齡檢測、腎功能評估及心血管檢查，確認無嚴重心臟或血管疾病。
護理人員需接受專業注射培訓，包括無菌操作、劑量計算及不良反應識別。
常見不良反應為注射部位反應（紅斑、瘙癢）及血壓短暫下降，通過給藥前補液及進食可降低風險。
臨床應用前景
伏索利肽是中國首個針對ACH病因的靶向藥物，適用于2歲以上骨骺未閉合患兒。推薦劑量為15μg/kg/日，皮下注射，需每日同一時間給藥。治療期間需定期監測生長發育、肝腎功能及血壓。隨著政策支持（如《臨床急需藥品臨時進口工作方案》）及醫保銜接，伏索利肽的可及性將進一步提升。
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