伏索利肽全球多中心研究：改善骨骼生長長期安全性數據
軟骨發育不全（ACH）是一種因FGFR3基因功能獲得性突變導致的罕見骨骼發育障礙性疾病，全球發病率約為1/25000至1/40000。伏索利肽（Vosoritide）作為全球首款針對ACH的靶向藥物，通過模擬C型利鈉肽（CNP）激活NPR-B受體，抑制FGFR3信號通路，促進軟骨內骨化，從而改善患兒線性生長。其長期安全性與療效通過全球多中心研究得到驗證。
核心研究數據
Ⅲ期臨床試驗：一項為期52周的隨機、雙盲、安慰劑對照研究納入121例5-18歲ACH患兒，按15μg/kg/日劑量皮下注射伏索利肽或安慰劑。結果顯示，治療組年化生長速度（AGV）較基線增加1.57cm/年（95% CI 1.22-1.93，p<0.0001），對照組僅增加0.16cm/年。治療5年后，患兒身高標準差評分（SDS）較基線增加0.78，骨齡進展正常，未出現生長板提前閉合或骨密度異常。
長期擴展研究：開放標簽擴展研究顯示，持續治療5年的患兒平均身高增長5.1cm/年，其中2歲以下患兒年增長達6.35cm，顯著高于對照組的4.01cm。治療期間，患兒四肢長度與軀干比例改善，運動功能評分提升，且未出現嚴重不良事件（SAE）或生長發育遲緩。
年齡分層分析：針對5歲以下患兒的Ⅱ期試驗中，43例患兒接受伏索利肽治療，52周后身高Z評分增加0.30（95% CI 0.07-0.54），年生長速度增加0.92cm/年，與5歲以上患兒療效一致。
安全性與耐受性
常見不良反應為注射部位反應（86%）、關節痛（30%）及血壓短暫下降（15%），多為輕中度且可控。
長期安全性數據顯示，未出現新類型不良事件（AE），肝腎功能及骨代謝指標穩定。
血壓短暫下降多發生于給藥后1-2小時，通過給藥前充分補液及進食可降低風險。
伏索利肽是全球首個針對ACH病因的靶向藥物，顯著改善患兒身高增長及身體比例，且長期安全性良好。其療效不依賴于年齡，5歲以下患兒同樣獲益。該藥物已獲美國FDA批準用于2歲以上骨骺未閉合患兒，并納入歐洲罕見病用藥目錄。長期研究證實，伏索利肽可持續促進骨骼生長，且不加速骨齡進展，為ACH患兒提供了安全有效的治療選擇。
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