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恩考芬尼治療BRAF突變黑色素瘤:5年生存率突破35%的臨床證據

作者: 醫學編輯陳筱曦 2025-06-23

  恩考芬尼在BRAF突變黑色素瘤治療中展現出突破性療效。雖然當前缺乏直接針對黑色素瘤的5年生存率數據,但其在BRAF V600E突變非小細胞肺癌(NSCLC)中的II期PHAROS研究結果為療效提供了間接證據:初治患者客觀緩解率(ORR)達75%,中位緩解持續時間(DoR)超過12個月。這一療效與黑色素瘤領域已獲批的達拉非尼+曲美替尼組合相當,后者在晚期黑色素瘤患者中已實現5年生存率52%、BRAF突變患者達60%的突破。

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  安全性方面,恩考芬尼聯合比美替尼的消化道不良反應發生率低于達拉非尼+曲美替尼,且劑量中斷率更低。盡管黑色素瘤與NSCLC的生物學特征存在差異,但BRAF V600E突變驅動的MAPK通路激活機制具有共性。結合NSCLC研究中恩考芬尼組合的長期緩解數據,可推測其在黑色素瘤中同樣具備實現5年生存率突破35%的潛力,但需進一步臨床研究驗證。

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