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　　伐莫洛龍與基因治療作為DMD的兩大前沿療法，在作用機(jī)制、療效及安全性上存在顯著差異。伐莫洛龍通過(guò)調(diào)節(jié)糖皮質(zhì)激素受體功能，減少炎癥和纖維化，屬于對(duì)癥治療；而基因治療（如外顯子跳躍、微小抗肌萎縮蛋白基因替代）旨在修復(fù)或繞過(guò)突變基因，屬于對(duì)因治療。

　　療效方面，基因治療在理論上更具優(yōu)勢(shì)。外顯子51跳躍療法（如Eteplirsen）可使約13%的DMD患者產(chǎn)生功能性抗肌萎縮蛋白，6MWD年下降率減緩50%。然而，其療效高度依賴突變類型，僅適用于特定外顯子缺失的患者。相比之下，伐莫洛龍適用于更廣泛的DMD人群，但長(zhǎng)期療效可能趨于平穩(wěn)。

　　安全性是基因治療的瓶頸。病毒載體相關(guān)免疫反應(yīng)（如肝毒性、血小板減少）發(fā)生率約5%-10%，且部分患者需終身免疫抑制治療。伐莫洛龍則無(wú)此類風(fēng)險(xiǎn)，其不良反應(yīng)多為輕度至中度，且停藥后可逆。

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　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評(píng)估后確定。在用藥期間，請(qǐng)與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問(wèn)題，請(qǐng)聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。