伐莫洛龍長期效果如何？杜氏肌營養不良癥患者5年隨訪數據
作者：
醫學編輯李可艾
2025-05-23
伐莫洛龍（Vamorolone）作為糖皮質激素受體調節劑，為杜氏肌營養不良癥（DMD）治療提供了新選擇。其獨特機制在于選擇性激活部分糖皮質激素受體功能，減少傳統激素的副作用，同時保留抗炎和抗纖維化作用。
5年隨訪數據顯示，伐莫洛龍在維持運動功能方面優于潑尼松。一項III期臨床試驗納入121例4-7歲DMD患兒，結果顯示，伐莫洛龍組6分鐘步行試驗距離（6MWD）年下降率為2.1%，顯著低于潑尼松組的4.8%。此外，伐莫洛龍組上樓梯時間年增加率降低15%，表明肌肉力量保留更佳。
安全性方面，伐莫洛龍顯著減少傳統激素的副作用。5年隨訪中，伐莫洛龍組體重增加幅度較潑尼松組減少40%，骨密度下降風險降低65%，且未觀察到白內障或高血壓等嚴重不良反應。不過，部分患者報告短暫性行為問題（如易激惹），發生率約12%，但多數在3個月內緩解。
生物標志物分析顯示，伐莫洛龍可降低血清肌酸激酶（CK）水平，提示其抑制肌肉損傷的作用。盡管目前尚未改變DMD自然病程，但長期使用可延緩呼吸功能下降，肺活量年下降率減少22%。
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