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最新研究:艾伏尼布對軟骨肉瘤疾病控制率超50%,如何購買該藥品?

作者: 醫學編輯李可艾 2025-05-16

  軟骨肉瘤是一種罕見但致命的惡性腫瘤,約50%-80%的中央型軟骨肉瘤存在IDH1或IDH2突變。艾伏尼布(Ivosidenib)作為一種IDH1抑制劑,通過阻斷突變型IDH1酶的活性,減少致癌代謝物2-羥基戊二酸(2-HG)的積累,從而抑制腫瘤生長。最新研究顯示,該藥在IDH1突變軟骨肉瘤中展現出顯著療效。

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  一項II期多中心臨床試驗納入60例IDH1突變陽性軟骨肉瘤患者,結果顯示客觀緩解率(ORR)為18%,疾病控制率(DCR)達68%,中位無進展生存期(mPFS)為9.2個月,顯著優于傳統化療的4-6個月。其中,IDH1 R132C突變患者的ORR為20%,高腫瘤浸潤淋巴細胞(TILs)和PD-L1表達患者的DCR更高(85% vs 50%)。

  安全性方面,艾伏尼布的耐受性良好,3級及以上治療相關不良事件發生率為12%,主要包括QT間期延長和乏力,無治療相關死亡報告。約10%的患者因不良事件需減量至250毫克/日,但多數患者可繼續治療。

  研究還發現,艾伏尼布可顯著降低患者血漿中的2-HG水平,證實其作用機制的有效性。對于無法手術切除或轉移性軟骨肉瘤患者,艾伏尼布提供了新的治療選擇,尤其適用于傳統治療失敗后的二線或三線治療。

  目前,艾伏尼布在該適應癥中尚未獲批,臨床應用需嚴格遵循研究方案或指南推薦。

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