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　　阿伐曲泊帕是一種新型口服血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA），已被FDA和EMA批準(zhǔn)用于成人免疫性血小板減少癥（ITP）的二線治療。2024年《British Journal of Haematology》發(fā)表的多中心回顧性研究顯示，該藥在兒童ITP患者中表現(xiàn)出良好的療效與安全性。

　　研究納入34例持續(xù)性或慢性ITP患兒，平均年齡6.3歲，既往治療中位數(shù)為4種。結(jié)果顯示，治療4周內(nèi)總體緩解率（ORR）達(dá)79.4%，完全緩解率（CR）為67.7%，中位起效時(shí)間僅7天。12周時(shí)，ORR提升至88.2%，CR達(dá)76.5%，44%的患者獲得持續(xù)緩解。

　　61.8%的患者發(fā)生不良事件（AE），其中29.8%為1級(jí)，其余為2級(jí)。常見AE包括頭痛（15%）、腹痛（12%）及轉(zhuǎn)氨酶升高（9%），無3級(jí)及以上出血事件或血栓形成。僅2例患兒因AE退出研究（1例白細(xì)胞增多，1例嘔吐）。

　　治療前，52.9%的患者存在WHO分級(jí)1-3級(jí)出血，治療12周后降至2.9%。同時(shí)，ITP伴隨治療的使用率從36.5%降至8.8%，搶救治療需求減少77%。

　　阿伐曲泊帕化學(xué)結(jié)構(gòu)不含酰肼基團(tuán)，可與食物同服且無肝毒性風(fēng)險(xiǎn)，解決了傳統(tǒng)TPO-RA需空腹服用及金屬離子螯合的問題。此外，其半衰期長達(dá)5天，可維持穩(wěn)定血小板計(jì)數(shù)，減少給藥頻率。

　　全球多中心3b期研究（NCT04516967）正在評(píng)估阿伐曲泊帕在兒童ITP中的持續(xù)反應(yīng)率，初步數(shù)據(jù)顯示，第8天血小板計(jì)數(shù)≥50×10⁹/L的患者比例達(dá)56%，顯著高于安慰劑組。

　　阿伐曲泊帕仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫(yī)。海得康專注正規(guī)海外醫(yī)療，幫助中國患者搭建海外醫(yī)藥橋梁！更多藥品資訊，請(qǐng)咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評(píng)估后確定。在用藥期間，請(qǐng)與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請(qǐng)聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。