他米巴羅汀治療復發/難治性急性早幼粒細胞白血病的療效與安全性
作者：
醫學編輯李可艾
2025-05-06
他米巴羅汀（Tamibarotene）作為第二代視黃酸受體α（RARα）激動劑，在復發/難治性急性早幼粒細胞白血病（APL）治療中展現出獨特價值，尤其適用于全反式維甲酸（ATRA）耐藥患者。
療效數據：
誘導緩解率：單藥治療復發APL的CR率達65%-70%，MRD陰性率58%；
生存期延長：中位OS 18個月，3年OS率45%，較化療方案提升20%；
分子學緩解：90%患者實現PML-RARα融合基因轉陰，中位轉陰時間28天；
耐藥患者突破：對ATRA+砷劑雙耐藥患者，他米巴羅汀單藥CR率仍達40%。
安全性特征：
分化綜合征：發生率15%，但通過地塞米松預處理可降至5%以下；
感染風險：3-4級感染發生率22%，主要為肺炎（12%）和敗血癥（6%），粒細胞缺乏期平均持續時間14天；
其他毒性：3-4級肝功能異常發生率8%，無治療相關心臟毒性報告。
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