托布替尼用于治療非復(fù)發(fā)性繼發(fā)性進行性多發(fā)性硬化癥
布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑托布替尼，近日榮獲美國食品藥品管理局（FDA）頒發(fā)的突破性治療藥物資格，專門用于治療成人非復(fù)發(fā)性繼發(fā)性進行性多發(fā)性硬化癥（nrSPMS）。
此次托布替尼獲得此資格，正是基于其后期HERCULES研究的積極成果。該研究數(shù)據(jù)表明，與安慰劑相比，托布替尼能夠顯著推遲6個月內(nèi)確認的殘疾進展的發(fā)生時間，推遲比例高達31%。
在臨床試驗中，托布替尼組的患者確認殘疾狀況改善的比例也明顯高于安慰劑組，分別為10%和5%。這一結(jié)果進一步驗證了托布替尼在治療nrSPMS方面的潛力。
多發(fā)性硬化癥（MS）是一種影響全球約290萬人的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，其發(fā)病機制為免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊覆蓋神經(jīng)的保護性髓鞘，從而破壞大腦與身體其他部位之間的正常交流。其中，復(fù)發(fā)型MS占初次診斷的85%，表現(xiàn)為神經(jīng)功能逐漸惡化后可能進入部分或完全恢復(fù)期；而nrSPMS則相對罕見，患者不再經(jīng)歷復(fù)發(fā)，但殘疾狀況仍持續(xù)累積。
賽諾菲的口服藥物托布替尼，通過阻斷BTK酶的作用來發(fā)揮療效。BTK酶對于一種與MS引起的炎癥密切相關(guān)的白細胞的存活和活化至關(guān)重要。目前，托布替尼正在針對多種疾病類型進行評估，包括原發(fā)性進展型MS。值得一提的是，它是首個且唯一一個被FDA指定為突破性療法的MS腦滲透性BTK抑制劑，為MS患者帶來了新的治療希望。
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