奎扎替尼顯著改善18-75歲FLT3-ITD陽性新診斷急性髓系白血病成人的總生存期，仿制藥上市了嗎
奎扎替尼（Quizartinib）聯合化療治療新診斷的FLT3內部串聯重復（ITD）陽性急性髓系白血病（AML）的研究。
Quizartinib聯合化療治療新診斷的FLT3-ITD陽性急性髓系白血病患者
FLT3內部串聯重復（ITD）突變陽性的急性髓系白血病（AML）患者通常預后較差。Quizartinib（奎扎替尼）是一種口服、高效且選擇性的2型FLT3抑制劑，與化療聯合使用，在FLT3-ITD陽性新診斷的AML患者中已顯示出抗腫瘤活性和良好的安全性。本研究的目的是比較Quizartinib與安慰劑對18-75歲FLT3-ITD陽性新診斷AML患者總生存期（OS）的影響。
方法：研究人員在歐洲26個國家的193家醫院和診所開展了一項隨機、雙盲、安慰劑對照的3期試驗。該試驗比較了Quizartinib和安慰劑聯合化療在誘導和鞏固治療中的效果，并隨后使用Quizartinib或安慰劑單藥繼續治療。
納入標準包括：患者年齡在18-75歲之間，經中央實驗室評估確認骨髓或外周血中存在FLT3-ITD突變，符合AML的診斷標準，且能夠接受標準誘導化療。患者需提供書面知情同意書。隨后，由獨立生物統計學家通過交互式網絡和語音應答系統，將患者隨機（1:1）分配到Quizartinib組或安慰劑組，并按地區、年齡和診斷時的白細胞計數進行分層。為確保研究的雙盲性，患者、研究人員、資助者和合同研究組織均被隱瞞了分配的治療方法。
誘導治療：誘導治療采用標準的7+3方案，包括阿糖胞苷（100mg/m²/天，或根據機構或當地標準允許，使用200mg/m²/天）從第1天到第7天持續靜脈滴注，聯合蒽環類藥物（柔紅霉素60mg/m²/天或伊達柔紅霉素12mg/m²/天）靜脈滴注第1、2和3天。從第8天開始，患者口服Quizartinib 40mg或安慰劑，每天1次，持續14天。
鞏固治療與后續治療：達到完全緩解或完全緩解伴不完全中性粒細胞或血小板恢復的患者，接受高劑量阿糖胞苷加Quizartinib（40mg/天口服）或安慰劑的標準鞏固治療，或進行異體造血細胞移植（allo-HCT），或兩者同時進行。隨后，患者繼續接受單藥Quizartinib或安慰劑治療，持續長達3年。
主要結局與安全性評估：主要結局是OS，定義為從隨機分組到因任何原因死亡的時間，并在意向治療人群中進行評估。研究對所有接受至少一劑Quizartinib或安慰劑的患者進行了安全性評估。
研究結果：在2016年9月27日至2019年8月14日期間，共篩選了3468例AML患者，其中539例FLT3-ITD陽性AML患者被納入研究（294例[55%]為男性，245例[45%]為女性），并隨機分配到Quizartinib組（n=268）或安慰劑組（n=271）。
在研究過程中，Quizartinib組有148例患者（55%）和安慰劑組有168例患者（62%）停止了研究，主要原因是死亡（Quizartinib組133例[90%]，安慰劑組158例[94%]）或撤回同意（Quizartinib組13例[9%]，安慰劑組9例[5%]）。中位年齡為56歲，中位隨訪時間為39.2個月。Quizartinib組的中位OS為31.9個月，而安慰劑組為15.1個月。
在安全性方面，Quizartinib組和安慰劑組的患者中，出現至少一個不良事件的比例相似（Quizartinib組99.6%，安慰劑組99.2%），以及出現3級或3級以上不良事件的比例也相似（Quizartinib組92.1%，安慰劑組90.3%）。兩組中最常見的3或4級不良事件包括發熱性中性粒細胞減少、低鉀血癥和肺炎，而Quizartinib組中最常見的是中性粒細胞減少。
綜上，在標準化療的基礎上加用Quizartinib，無論是否聯合allo-HCT，并隨后持續單藥治療長達3年，可顯著改善18-75歲FLT3-ITD陽性新診斷AML成人的總生存期。根據QuANTUM-First試驗的結果，Quizartinib為這類患者提供了一種新的、有效的且普遍耐受性良好的治療選擇。
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