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布加替尼治療進展性NF2相關神經鞘瘤病的臨床試驗效果,仿制藥上市了嗎

作者: 醫學編輯陳筱曦 2024-10-30

  關于布加替尼(Brigatinib)治療進展性NF2相關神經鞘瘤病(NF2-SWN)的臨床試驗結果總結。

  NF2-SWN:這是一種罕見的腫瘤易感綜合征,主要表現為多發性前庭神經鞘瘤、非前庭神經鞘瘤、腦膜瘤和室管膜瘤。該病癥具有進行性,且目前尚無獲批的療法。

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  布加替尼:作為一種多種酪氨酸激酶抑制劑,已在臨床前研究中顯示出對NF2驅動的非前庭神經鞘瘤和腦膜瘤的活性。

  試驗方法

  設計:采用籃子設計的2期平臺試驗,針對12歲或以上的NF2-SWN和進行性腫瘤患者。

  治療:患者接受口服布加替尼治療,劑量為每天180mg。

  評估:中央審查委員會評估了每位患者的一個靶腫瘤和最多五個非靶腫瘤。主要關注靶腫瘤的影像學反應,同時評估安全性、所有腫瘤的反應率、聽力反應和患者報告的結局。

  試驗結果

  患者群體:共有40例進展性靶腫瘤患者參與試驗,中位年齡為26歲。

  影像學反應:靶腫瘤影像學反應的腫瘤百分比為10%(95%置信區間[CI],3-24)。

  所有腫瘤的反應率為23%(95%CI,16-30),其中腦膜瘤和非前庭神經鞘瘤獲益最大。

  腫瘤生長率:在治療期間,所有腫瘤類型的年化生長率均降低。

  聽力改善:35%(95% CI,20-53)的合格耳朵出現聽力改善。

  患者報告結局:探索性分析顯示,治療期間自我報告的疼痛嚴重程度有所降低。

  安全性:未報告4級或5級治療相關不良事件。

  布加替尼治療在多種NF2-SWN相關的腫瘤類型中產生了影像學反應,并在重度預處理的患者隊列中獲得了臨床益處。這些結果表明,布加替尼可能為NF2-SWN患者提供了一種新的治療選擇。

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