他澤司他對(duì)上皮樣肉瘤患者的安全性和有效性研究，藥品價(jià)格多少
上皮樣肉瘤（ES）是一種罕見的軟組織肉瘤，其中約30%至50%的病例會(huì)發(fā)生轉(zhuǎn)移。值得注意的是，超過90%的ES腫瘤缺乏INI1的表達(dá)，而INI1是表觀遺傳調(diào)控的關(guān)鍵組成部分。INI1功能的喪失使得另一種表觀遺傳修飾因子EZH2在腫瘤細(xì)胞中成為致癌驅(qū)動(dòng)因子。他澤司他（Tazemetostat）作為一種首創(chuàng)的、選擇性的EZH2口服抑制劑，在1/2期試驗(yàn)中已展現(xiàn)出使腫瘤消退的能力，并表現(xiàn)出良好的安全性。
本研究報(bào)告了一項(xiàng)針對(duì)局部晚期或轉(zhuǎn)移性ES患者的2期開放標(biāo)簽、多中心試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。通過主要和次要終點(diǎn)來評(píng)估療效，包括基于RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)的客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR；即任何持續(xù)時(shí)間的客觀確認(rèn)緩解或持續(xù)≥32周的穩(wěn)定疾病[SD]）、緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）、無進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）。同時(shí)，還對(duì)該藥物的安全性和耐受性進(jìn)行了評(píng)估。
截至2018年9月17日，共有62名INI1陰性ES患者入組，并接受他澤司他800毫克每日兩次（BID）的治療。這些患者先前接受的治療中位數(shù)為1（范圍：0-9）。在62名患者中，有9名（15%）患者確認(rèn)部分緩解（PR），ORR為15%，DCR為26%。所有62名患者的DOR范圍從7.1+周到103.0+周（中位數(shù)：未達(dá)到），中位OS為82.4周（95% CI：47.4，無法估計(jì)）。
他澤司他通常表現(xiàn)出良好的耐受性。治療中出現(xiàn)的不良事件（TEAE）通常為輕度至中度。最常見的不良事件（AE；發(fā)生率≥10%），無論是否歸因于藥物，都是疲勞（24/62；39%）、惡心（22/62；35%）和癌痛（20/62；32%）。有10/62（16%）的患者報(bào)告了≥3級(jí)的治療相關(guān)TEAE。≥2名患者報(bào)告的≥3級(jí)TEAE包括貧血（6%）和體重下降（3%）。沒有藥物相關(guān)死亡，且停藥率低（1.7%）。
在迄今為止最大的ES前瞻性臨床試驗(yàn)中，他澤司他在參加本研究的26%的晚期ES患者中實(shí)現(xiàn)了疾病控制，并記錄了該藥物的持久臨床反應(yīng)。他澤司他表現(xiàn)出良好的安全性，很少有患者出現(xiàn)≥3級(jí)的治療相關(guān)AE。
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