FDA加速批準Livdelzi治療原發(fā)性膽汁性膽管炎
2024年8月，美國食品和藥物管理局（FDA）加速批準了Livdelzi（seladelpar）用于治療與熊去氧膽酸（UDCA）聯(lián)合治療對UDCA反應不足的成人原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC），或作為不能耐受UDCA的患者的單一療法。然而，對于患有或患有失代償性肝硬化的患者，不建議使用Livdelzi。
在這項研究中，服用Livdelzi的患者在第12個月時達到了復合生化反應的主要終點，比例高達62%，而服用安慰劑的患者只有20%。同時，Livdelzi治療導致25%的試驗患者的堿性磷酸酶（ALP）值在第12個月時正常化，這是一種膽汁淤積標志物，可預測肝移植和死亡的風險。相比之下，任何接受安慰劑的試驗患者中均未觀察到這種變化。此外，第6個月時基線瘙癢評分的變化是關鍵的次要終點，與安慰劑相比，使用Livdelzi治療的患者的瘙癢癥狀在統(tǒng)計學上顯著減少。
原發(fā)性膽汁性膽管炎患者常常經(jīng)歷一些共同的癥狀，包括持續(xù)瘙癢或皮膚爬行感，以及夜間瘙癢導致的衰弱疲勞感。Livdelzi不僅有助于減少這種劇烈的瘙癢，還能改善活動性肝病的生物標志物。
作為一種口服過氧化物酶體增殖物激活受體（PPAR）δ激動劑或delpar，Livdelzi旨在挑戰(zhàn)當前的原發(fā)性膽汁性膽管炎護理標準。這一標準對于許多對治療反應不足的患者來說是不夠的，使他們面臨持續(xù)肝損傷的風險。迄今為止，Livdelzi在其穩(wěn)健的開發(fā)計劃中展示了持續(xù)的功效和安全性，包括使一些原發(fā)性膽汁性膽管炎研究對象的ALP水平正常化的能力。鑒于ALP水平被認為是原發(fā)性膽汁性膽管炎疾病進展的重要替代標志物，醫(yī)療服務提供者正在將ALP正常化視為治療目標。
在RESPONSE研究中，Livdelzi單獨服用或與UDCA聯(lián)合作為每日一次口服藥物服用，可減少原發(fā)性膽汁性膽管炎疾病的關鍵生物標志物，并有助于減少瘙癢（慢性瘙癢），這是一種可嚴重損害生活質量的疾病。Livdelzi是唯一一種在3期試驗中證明對瘙癢和與疾病進展風險相關的膽汁淤積標志物具有統(tǒng)計學顯著和持久改善的藥物。該研究的主要終點是第12個月時的復合生化反應，其中生化反應定義為ALP低于正常上限（ULN）的1.67倍，ALP較基線下降大于或等于15%，總膽紅素小于或等于ULN。同時，ALP標準化（即第12個月時的ALP小于或等于ULN）以及第6個月時瘙癢評分相對于基線的變化是關鍵的次要終點。最常見的不良事件（Livdelzi組≥5%的試驗患者報告，與安慰劑相比更高）是頭痛、腹痛、惡心、腹脹和頭暈。研究人員確定，沒有發(fā)生與治療相關的嚴重不良事件（SAE）。
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