Mirdametinib治療1型神經纖維瘤病相關叢狀神經纖維瘤的治療效果和安全性
Mirdametinib作為一種正在研發中的研究性MEK抑制劑，專為治療1型神經纖維瘤病相關叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）患者而設計，其試驗研究數據展現出了積極的治療效果和安全性。以下是更詳細的試驗研究數據支持：
一、臨床試驗概述
Mirdametinib在多個臨床試驗中進行了評估，其中最重要的是ReNeu試驗（NCT03962543），這是一項多中心、開放標簽的2b期臨床試驗，旨在評估mirdametinib在2歲及以上無法手術的NF1-PN患者中的有效性、安全性和耐受性。
二、主要療效數據
客觀緩解率（ORR）：
在ReNeu試驗中，截至2023年9月20日的數據顯示，52%（56名中的29名）兒童患者和41%（58名中的24名）成人患者在24個治療周期內獲得確認客觀緩解。這一結果顯著支持了mirdametinib在NF1-PN患者中的治療效果。
在隨后的長期隨訪階段，又有一名兒童患者和兩名成人患者取得了確認客觀緩解，進一步驗證了藥物的持續療效。
腫瘤體積變化：
在兒童和成人隊列中，目標腫瘤體積相對于基線的中位最佳百分比變化分別為-42%和-41%，表明mirdametinib能夠顯著縮小腫瘤體積。
三、次要療效數據
患者生活質量改善：
根據多個患者報告的結果工具的評估，ReNeu試驗中的兒科和成人患者的疼痛、生活質量和身體功能也較基線有了統計學上的顯著改善。
四、安全性與耐受性數據
不良反應：
Mirdametinib在臨床試驗中通常耐受性良好，大多數不良事件（AEs）為1級或2級。兒童隊列中最常見的AEs包括皮疹、腹瀉和嘔吐，而成人隊列中則為皮疹、腹瀉和惡心。
3級或更高級別的治療相關AE在兒童隊列中發生率為25%，成人隊列中為16%，表明盡管存在不良反應，但大多數為輕至中度，且可控。
Mirdametinib在多項臨床試驗中展現出了顯著的治療效果、良好的安全性和耐受性，有望成為治療NF1-PN患者的重要里程碑。隨著監管審批的推進，我們期待這一創新藥物能夠早日上市，為NF1-PN患者帶來福音。
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溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。
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