尼洛加司他治療硬纖維瘤：長期隨訪顯示41%客觀緩解率
核心數據與療效突破
尼洛加司他（Ogsiveo）作為全球首款獲批的硬纖維瘤靶向藥物，其Ⅲ期DeFi試驗（NCT03785964）的長期隨訪數據進一步驗證了其療效。截至2025年，意向治療人群（n=70）的中位治療持續時間達33.6個月，客觀緩解率（ORR）為41%（完全緩解11.4%，部分緩解29.6%），顯著高于安慰劑組的8%（P<0.001）。
腫瘤縮小與長期控制：
治療至少1年（n=46）的患者，目標腫瘤大小的最佳變化中位數為-32.3%；治療4年（n=15）的患者，最佳變化中位數達-75.8%，其中3例患者報告額外完全緩解（CR）或部分緩解（PR）。
中位無進展生存期（PFS）未達到，安慰劑組為15.1個月，疾病進展風險降低71%（HR=0.29，95% CI 0.15-0.55）。
生活質量改善：
患者報告結局（PRO）評分持續優化，疼痛強度評分（BPI-SF）較基線降低1.26-1.86分，軀體功能評分（DTIS）改善0.41-0.69分，總體生活質量評分（EORTC QLQ-C30）提升0.88-14.18分。
安全性與劑量優化
不良反應管理：
常見不良反應包括腹瀉（82%）、卵巢毒性（75%女性患者）、皮疹（61%）、惡心（54%），多數為1-2級。
長期隨訪顯示，第1年后不良反應發生率顯著下降，第3年后無患者需因毒性減量。
卵巢毒性應對：
75%女性患者出現卵巢功能抑制，建議治療前進行生育保護；3例患者因卵巢毒性復發調整劑量，但未影響療效。
機制與臨床意義
尼洛加司他通過抑制γ-分泌酶阻斷Notch信號通路，抑制腫瘤細胞增殖。其療效不受既往治療史影響，且在肝轉移、高LDH水平患者中仍顯著優于對照組。長期隨訪證實，持續治療可進一步提升ORR，4年ORR達45.7%，腫瘤縮小比例達75.8%。
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